Rare Disease Treatment Market Insights and Growth by 2031
[تقرير بحثي] بلغ حجم سوق علاج الأمراض النادرة 193.52 مليون دولار أمريكي في عام 2022، ومن المتوقع أن يصل إلى 496.06 مليون دولار أمريكي بحلول عام 2030؛ من المتوقع أن يسجل معدل نمو سنوي مركب يبلغ 11.70% من عام 2022 إلى عام 2030.
الرؤى وعرض المحللين:
يصيب حوالي 7000 مرض نادر أكثر من 30 مليون شخص في الولايات المتحدة، وهو مرض يهدد الحياة. يمثل العلاج مثل تطوير الأدوية والبيولوجيا والأجهزة في الأمراض النادرة تحديًا، مثل البيولوجيا المعقدة وعدم فهم التاريخ الطبيعي للعديد من الأمراض النادرة - الانتشار المتزايد لاضطرابات الأمراض النادرة وقلة عدد المرضى الذين يعانون من مرض نادر. وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على مئات الأدوية للأمراض النادرة، لكن معظم الأمراض النادرة ليس لها علاجات معتمدة من إدارة الغذاء والدواء.
محركات وقيود النمو:
زيادة انتشار الأمراض النادرة
وفقًا لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية، فإن مرضًا نادرًا يصيب أقل من 200 ألف شخص في الولايات المتحدة ووفقًا لمقال تشيزي للأمراض النادرة العالمية في عام 2022، فإن عبء الأمراض النادرة أعلى بنحو 10 مرات من أمراض السوق الشامل لكل مريض على أساس سنوي (PPPY). بالإضافة إلى ذلك، تذكر المفوضية الأوروبية للصحة العامة أن المرض لم يصيب أكثر من شخص واحد في عام 2000 في الاتحاد الأوروبي. ويصيب المرض النادر أيضًا أقل من خمسة أشخاص من بين كل 10000 شخص في كندا. وبالمثل، وفقًا لتحديث فبراير 2022 لموقع Rarediseaseday.org، يعيش حوالي 300 مليون شخص مع أمراض نادرة، وهو رقم مرتفع. وبالتالي، من المتوقع أن يزداد الطلب على حلول علاجية فعالة ومتقدمة للأمراض النادرة بسبب العبء الكبير والوعي المتزايد. ومن المتوقع أن يؤدي ذلك إلى تعزيز النمو في السوق الذي تمت دراسته خلال الفترة المتوقعة. ارتفع الطلب المتزايد على علاج الأمراض النادرة بسبب قنوات التوزيع المختلفة المستخدمة لعلاج الأمراض النادرة، مثل صيدليات الإنترنت والصيدليات المتخصصة وصيدليات المستشفيات.
بالإضافة إلى ذلك، هناك عوامل مثل الزيادة في عدد حالات الأمراض النادرة والمبادرات الداعمة للتطعيمات، إلى جانب العلاجات والأدوية الجديدة، وزيادة عدد عمليات إطلاق الأدوية الجديدة و السياسات الحكومية المواتية تعزز نمو السوق بشكل عام.
ارتفاع عدد الموافقات على الأدوية لدفع نمو سوق علاج الأمراض النادرة
وفقًا للأبحاث الصيدلانية و الشركات المصنعة الأمريكية، في عام 2021، كان حوالي 791 من المرشحين المحتملين لأدوية الأمراض النادرة يخضعون للتجارب السريرية. ومن بين جميع الأدوية اليتيمة السريرية، 168 للسرطانات النادرة، و120 لسرطانات الدم النادرة، و56 للاضطرابات العصبية، و192 للاضطرابات الوراثية، و54 لاضطرابات الدم، و51 لأمراض المناعة الذاتية، و36 للأمراض المعدية. تمت الموافقة على حوالي 26 دواءً يتيمًا جديدًا لعلاج هذا المرض النادر من قبل مركز تقييم وأبحاث الأدوية (CDER) في عام 2021. وكانت بعض المنتجات المعتمدة Amondys 4، وBylvay، وWelireg، وLumakras، وScemblix، وWelireg، وCytalux، وBesremi. وإمبافيلي وإفكيزا وإكسكيفيتي وفيكسينيدازول وزينلونتا وغيرها. لذلك، من المتوقع أن تؤدي زيادة الموافقة على أدوية الأمراض النادرة وإطلاق أدوية يتيمة جديدة إلى تعزيز نمو الصناعة.
الرؤى الإستراتيجية
يتم تقسيم سوق علاج الأمراض النادرة، حسب الطريقة، إلى طرق الإدارة (ROA) ، أي عن طريق الفم، والحقن، وغيرها. سيطر قطاع الأدوية القابلة للحقن على السوق في عام 2022. وينقسم السوق أيضًا حسب نوع الدواء، مثل الأدوية البيولوجية والجزيئات الصغيرة والبدائل الحيوية. استحوذ قطاع المستحضرات الصيدلانية البيولوجية على أكبر حصة سوقية في عام 2022. ومن المتوقع أن يسجل هذا القطاع أعلى معدل نمو سنوي مركب من عام 2022 إلى عام 2030 حيث اكتسب هذا القطاع شعبية بناءً على فعاليته مقارنة بالمنتجات الأخرى. وقد سهّل التقدم المتزايد في مجال التكنولوجيا الحيوية والبحث والتطوير تطوير علم الأحياء الجديد. يتم تقسيم سوق علاج الأمراض النادرة، حسب المجال العلاجي، إلى الأورام، والحالات العصبية، وأمراض القلب والأوعية الدموية، وحالات العضلات والعظام، والأمراض المعدية، وغيرها. استحوذ قطاع الأورام على أكبر حصة سوقية في عام 2022 ومن المتوقع أن يسجل أعلى معدل نمو سنوي مركب خلال الفترة 2022-2030. يمكن أن تعزى هيمنة هذا القطاع إلى ارتفاع معدل انتشار وتكرار مؤشرات السرطان النادرة. يتم تقسيم سوق علاج الأمراض النادرة، حسب قناة التوزيع، إلى صيدليات المستشفيات، وصيدليات الإنترنت، والصيدليات المتخصصة. استحوذ قطاع الصيدلة المتخصصة على أكبر حصة سوقية في عام 2022؛ ومع ذلك، من المتوقع أن تسجل صيدليات الإنترنت أعلى معدل نمو سنوي مركب خلال الفترة 2022-2030. يؤدي العدد المتزايد من صيدليات المستشفيات على مستوى العالم وظهور صيدليات الإنترنت بسبب سهولة استخدامها إلى تعزيز نمو هذا القطاع.
يتم تقسيم سوق علاج الأمراض النادرة، استنادًا إلى الجغرافيا إلى أمريكا الشمالية (الولايات المتحدة وكندا والمكسيك)، وأوروبا (ألمانيا وفرنسا وإيطاليا والمملكة المتحدة وروسيا وبقية أوروبا)، وآسيا والمحيط الهادئ (أستراليا والصين واليابان والهند وكوريا الجنوبية وبقية دول العالم). آسيا والمحيط الهادئ)، والشرق الأوسط & أفريقيا (جنوب أفريقيا والمملكة العربية السعودية والإمارات العربية المتحدة وبقية دول الشرق الأوسط وأفريقيا)، وأمريكا الجنوبية والوسطى (البرازيل والمكسيك وبقية مناطق الاحتيال).
التحليل القطاعي:
ينقسم سوق علاج الأمراض النادرة، حسب نوع الدواء، إلى مواد بيولوجية، وجزيئات صغيرة، والبدائل الحيوية. استحوذ قطاع المستحضرات الصيدلانية البيولوجية على أكبر حصة سوقية في عام 2022. ومن المتوقع أن يسجل هذا القطاع أعلى معدل نمو سنوي مركب من 2022 إلى 2030. وقد سهّل التقدم المتزايد في شركات التكنولوجيا الحيوية تطوير مستحضرات بيولوجية جديدة: خصوصية الهدف العالية وإمكانات الأدوية البيولوجية التي تحول النادر. سوق علاج الأمراض. على سبيل المثال، في عام 2021، وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على Zolgensma، وهو علاج جيني يستخدم لعلاج ضمور العضلات الشوكي. بالإضافة إلى ذلك، من المتوقع أن يؤدي العدد المتزايد من انتهاء صلاحية براءات الاختراع الخاصة بالمستحضرات البيولوجية اليتيمة إلى تمهيد الطريق أمام شركات جديدة، مما يؤدي إلى انخفاض أسعار الأدوية المستخدمة لعلاج العديد من الأمراض النادرة، وبالتالي دفع نمو القطاع بشكل عام.
سوق علاج الأمراض النادرة، حسب العائد على الأصول- 2022 و2030
< /span>
ينقسم سوق علاج الأمراض النادرة، عن طريق التناول (ROA)، إلى عن طريق الفم والحقن وغيرها. استحوذ القطاع القابل للحقن على أكبر حصة سوقية في عام 2022 ومن المتوقع أن يسجل أعلى معدل نمو سنوي مركب خلال الفترة 2022-2030. ويمكن أن يعزى ذلك إلى العدد المتزايد من الشركات المشاركة في الإطلاق الجديد للحقن الجديدة لعلاج الأمراض النادرة. على سبيل المثال، في فبراير 2021، وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على عقار Sarepta Therapeutics'. AMONDYS 45 (حقن الكازيميرسين) لعلاج الحثل العضلي الدوشيني (DMD). يتبع الجزء الفموي الجزء القابل للحقن. وتشارك أيضًا الشركات الكبرى في السوق في ابتكار المنتجات الجديدة. على سبيل المثال، في يوليو 2022، حصلت شركة Pfizer Inc. على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على عقار زالكوري (كريزوتينيب) لعلاج المرضى من الأطفال والبالغين المصابين بالورم الليفي العضلي الالتهابي الإيجابي لـ ALK (IMT) ويتم تقديم الدواء عن طريق الفم بجرعة 250 ملغ حتى تطور المرض. توقف.
التحليل الإقليمي:
استنادًا إلى الجغرافيا، يتم تقسيم سوق علاج الأمراض النادرة العالمي إلى أجزاء إلى خمس مناطق رئيسية: أمريكا الشمالية وأوروبا وآسيا والمحيط الهادئ والجنوب& أمريكا الوسطى والشرق الأوسط& أفريقيا. وفي عام 2022، استحوذت أمريكا الشمالية على الحصة الأكبر من حجم السوق العالمية لعلاج الأمراض النادرة. من المتوقع أن تسجل منطقة آسيا والمحيط الهادئ أعلى معدل نمو سنوي مركب من عام 2022 إلى عام 2030. وقد شهد سوق علاج الأمراض النادرة في أمريكا الشمالية نموًا كبيرًا في السنوات القليلة الماضية بسبب ارتفاع عدد السكان الذين يعانون من السمنة المفرطة والذين يخضعون لعلاج الأمراض النادرة وانتشار الأمراض النادرة في الشمال. أمريكا والتقدم في علاج الأمراض النادرة. استحوذت أمريكا الشمالية على الحصة الأكبر من سوق علاج الأمراض النادرة على مستوى العالم في عام 2022. وشهد سوق علاج الأمراض النادرة في أمريكا الشمالية نموًا كبيرًا في السنوات القليلة الماضية بسبب العبء المتزايد للأمراض النادرة. تمثل منطقة آسيا والمحيط الهادئ المنطقة الأسرع نموًا في السوق العالمية لعلاج الأمراض النادرة. يُعزى هذا النمو إلى عدة عوامل، مدفوعًا بالإمكانات العالية لعلاج الأمراض النادرة في الأسواق الناشئة وغير المستغلة بسبب توافر الزيادة في احتياجات الرعاية الصحية غير الملباة، وزيادة انتشار الأمراض النادرة، والطلب على علاج الأمراض النادرة.
علاوة على ذلك، تتطور الاقتصادات الناشئة في سوق الأمراض النادرة بمعدل كبير بسبب ارتفاع الطلب على خدمات الرعاية الصحية المحسنة، والاستثمارات الكبيرة في تحسين البنية التحتية للرعاية الصحية، وتطوير الابتكارات في مجال الرعاية الصحية. صناعة. لا يقتصر الطلب على علاج الأمراض النادرة على البلدان الناشئة فحسب، بل يتم ملاحظته أيضًا في البلدان النامية. عوامل مثل مساهمة الشركات في سوق علاج الأمراض النادرة تزيد من نمو سوق علاج الأمراض النادرة. على سبيل المثال، في أكتوبر 2021، حصلت AstraZeneca على تصنيف الدواء اليتيم لـ Tezepelumab من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لعلاج التهاب المريء اليوزيني (EoE). قد تزيد المنتجات من امتثال المرضى، مما يؤدي إلى توسيع قاعدة المستهلكين وزيادة إيرادات السوق.
تطورات الصناعة والفرص المستقبلية:
ترد أدناه المبادرات المختلفة التي اتخذتها الجهات الفاعلة الرئيسية العاملة في السوق العالمية لعلاج الأمراض النادرة:
- في أغسطس 2021، اشترت شركة Zevra Therapeutics شركة Acer لتدخل نظامًا بيئيًا تجاريًا للأمراض النادرة مقابل 91 مليون دولار أمريكي.
- في عام 2021، استحوذت شركة Orphan Technologies على شركة التكنولوجيا الحيوية الأمريكية Retropin Inc. مقابل 90 مليون دولار. . يتضمن هذا الترتيب OT-58، وهو علاج بديل للإنزيم جديد تمامًا. تخضع الشركة لتجارب المرحلة 1/2 لعلاج بيلة هوموسيستينية كلاسيكية.
- في أكتوبر 2021، أبرمت شركة UCB وشركة Ra Pharmaceuticals Inc. اتفاقية اندماج بموجبها استحوذت شركة UCB على شركة Ra Pharma لتحسين الأداء. خيارات العلاج للأشخاص الذين يعانون من الوهن العضلي الوبيل والأمراض النادرة الأخرى.
- في يوليو 2023، أبرمت شركة Alexion، شركة AstraZeneca Rare Disease، اتفاقية شراء وترخيص نهائية لمجموعة من برامج العلاج الجيني قبل السريري و تمكين التقنيات من شركة Pfizer Inc. وتم تنفيذ الاتفاقية لتطوير الجيل التالي من الأدوية الجينومية مع إضافة أصول خطوط الأنابيب التكميلية والتقنيات المبتكرة. بلغت قيمة عملية الاستحواذ 13.3 مليار دولار أمريكي، كما عززت محفظة منتجات الأمراض النادرة للشركة من خلال توفير فرصة نمو عالية للسوق.
المشهد التنافسي والشركات الرئيسية :
ف. هوفمان-لا روش المحدودة، شركة فايزر، شركة بي تي سي ثيرابيوتيكس، شركة نوفارتيس إيه جي، شركة تاكيدا للأدوية، شركة باير إيه جي، شركة آبفي، شركة ميرك آند أمب؛ Co. Inc.، وبريستول مايرز سكويب مقدمة في هذا التقرير. هناك بعض اللاعبين المهمين في السوق، مثل F-Hoffmann La Roche Ltd.، وNovartis AG، وBayer AG، وهي عدد قليل من الشركات الرئيسية العاملة في سوق علاج الأمراض النادرة. تتبنى هذه الشركات استراتيجيات ابتكار المنتجات في سوق علاج الأمراض النادرة لتلبية متطلبات العملاء المتطورة، مما يسمح لها بالحفاظ على اسم علامتها التجارية.
Report Coverage
Revenue forecast, Company Analysis, Industry landscape, Growth factors, and Trends
Segment Covered
This text is related
to segments covered.
Regional Scope
North America, Europe, Asia Pacific, Middle East & Africa, South & Central America
Country Scope
This text is related
to country scope.
- F. Hoffmann-La Roche Ltd.
- Pfizer, Inc.
- PTC Therapeutics
- Novartis AG
- Takeda Pharmaceutical Company
- Bayer AG
- AbbVie Inc.
- Merck & Co. Inc.
- Bristol Myers Squibb
The Insight Partners performs research in 4 major stages: Data Collection & Secondary Research, Primary Research, Data Analysis and Data Triangulation & Final Review.
- Data Collection and Secondary Research:
As a market research and consulting firm operating from a decade, we have published and advised several client across the globe. First step for any study will start with an assessment of currently available data and insights from existing reports. Further, historical and current market information is collected from Investor Presentations, Annual Reports, SEC Filings, etc., and other information related to company’s performance and market positioning are gathered from Paid Databases (Factiva, Hoovers, and Reuters) and various other publications available in public domain.
Several associations trade associates, technical forums, institutes, societies and organization are accessed to gain technical as well as market related insights through their publications such as research papers, blogs and press releases related to the studies are referred to get cues about the market. Further, white papers, journals, magazines, and other news articles published in last 3 years are scrutinized and analyzed to understand the current market trends.
- Primary Research:
The primarily interview analysis comprise of data obtained from industry participants interview and answers to survey questions gathered by in-house primary team.
For primary research, interviews are conducted with industry experts/CEOs/Marketing Managers/VPs/Subject Matter Experts from both demand and supply side to get a 360-degree view of the market. The primary team conducts several interviews based on the complexity of the markets to understand the various market trends and dynamics which makes research more credible and precise.
A typical research interview fulfils the following functions:
- Provides first-hand information on the market size, market trends, growth trends, competitive landscape, and outlook
- Validates and strengthens in-house secondary research findings
- Develops the analysis team’s expertise and market understanding
Primary research involves email interactions and telephone interviews for each market, category, segment, and sub-segment across geographies. The participants who typically take part in such a process include, but are not limited to:
- Industry participants: VPs, business development managers, market intelligence managers and national sales managers
- Outside experts: Valuation experts, research analysts and key opinion leaders specializing in the electronics and semiconductor industry.
Below is the breakup of our primary respondents by company, designation, and region:
Once we receive the confirmation from primary research sources or primary respondents, we finalize the base year market estimation and forecast the data as per the macroeconomic and microeconomic factors assessed during data collection.
- Data Analysis:
Once data is validated through both secondary as well as primary respondents, we finalize the market estimations by hypothesis formulation and factor analysis at regional and country level.
- Macro-Economic Factor Analysis:
We analyse macroeconomic indicators such the gross domestic product (GDP), increase in the demand for goods and services across industries, technological advancement, regional economic growth, governmental policies, the influence of COVID-19, PEST analysis, and other aspects. This analysis aids in setting benchmarks for various nations/regions and approximating market splits. Additionally, the general trend of the aforementioned components aid in determining the market's development possibilities.
- Country Level Data:
Various factors that are especially aligned to the country are taken into account to determine the market size for a certain area and country, including the presence of vendors, such as headquarters and offices, the country's GDP, demand patterns, and industry growth. To comprehend the market dynamics for the nation, a number of growth variables, inhibitors, application areas, and current market trends are researched. The aforementioned elements aid in determining the country's overall market's growth potential.
- Company Profile:
The “Table of Contents” is formulated by listing and analyzing more than 25 - 30 companies operating in the market ecosystem across geographies. However, we profile only 10 companies as a standard practice in our syndicate reports. These 10 companies comprise leading, emerging, and regional players. Nonetheless, our analysis is not restricted to the 10 listed companies, we also analyze other companies present in the market to develop a holistic view and understand the prevailing trends. The “Company Profiles” section in the report covers key facts, business description, products & services, financial information, SWOT analysis, and key developments. The financial information presented is extracted from the annual reports and official documents of the publicly listed companies. Upon collecting the information for the sections of respective companies, we verify them via various primary sources and then compile the data in respective company profiles. The company level information helps us in deriving the base number as well as in forecasting the market size.
- Developing Base Number:
Aggregation of sales statistics (2020-2022) and macro-economic factor, and other secondary and primary research insights are utilized to arrive at base number and related market shares for 2022. The data gaps are identified in this step and relevant market data is analyzed, collected from paid primary interviews or databases. On finalizing the base year market size, forecasts are developed on the basis of macro-economic, industry and market growth factors and company level analysis.
- Data Triangulation and Final Review:
The market findings and base year market size calculations are validated from supply as well as demand side. Demand side validations are based on macro-economic factor analysis and benchmarks for respective regions and countries. In case of supply side validations, revenues of major companies are estimated (in case not available) based on industry benchmark, approximate number of employees, product portfolio, and primary interviews revenues are gathered. Further revenue from target product/service segment is assessed to avoid overshooting of market statistics. In case of heavy deviations between supply and demand side values, all thes steps are repeated to achieve synchronization.
We follow an iterative model, wherein we share our research findings with Subject Matter Experts (SME’s) and Key Opinion Leaders (KOLs) until consensus view of the market is not formulated – this model negates any drastic deviation in the opinions of experts. Only validated and universally acceptable research findings are quoted in our reports.
We have important check points that we use to validate our research findings – which we call – data triangulation, where we validate the information, we generate from secondary sources with primary interviews and then we re-validate with our internal data bases and Subject matter experts. This comprehensive model enables us to deliver high quality, reliable data in shortest possible time.
Get Free Sample For