Wachstumsbericht und Zukunftsausblick für den Markt für die Behandlung seltener Krankheiten 2031

[Forschungsbericht] Die Marktgröße für die Behandlung seltener Krankheiten betrug im Jahr 2022 193,52 Millionen US-Dollar und wird bis 2030 voraussichtlich 496,06 Millionen US-Dollar erreichen; Es wird geschätzt, dass von 2022 bis 2030 ein CAGR von 11,70 % verzeichnet wird.

Einblicke und Analystenmeinung:

Mehr als 30 Millionen Menschen in den Vereinigten Staaten sind von rund 7000 seltenen Krankheiten betroffen, die lebensbedrohlich sind. Behandlungen wie die Entwicklung von Medikamenten, Biologika und Geräten bei seltenen Krankheiten stellen eine Herausforderung dar, wie zum Beispiel die komplexe Biologie und das mangelnde Verständnis des natürlichen Verlaufs vieler seltener Krankheiten – die zunehmende Prävalenz seltener Erkrankungen und eine von Natur aus kleine Population von Patienten mit a seltene Krankheit. Die US-amerikanische FDA hat Hunderte von Medikamenten für seltene Krankheiten zugelassen, für die meisten seltenen Krankheiten gibt es jedoch keine von der FDA zugelassenen Behandlungen.

Wachstumstreiber und Hemmnisse:

Steigende Prävalenz seltener Krankheiten

Nach Angaben der US-amerikanischen Food and Drug Administration sind in den Vereinigten Staaten weniger als 200.000 Menschen von einer seltenen Krankheit betroffen, und laut dem Cheisi Global Rare Disease-Artikel beträgt die Belastung im Jahr 2022 Die Zahl der seltenen Krankheiten ist etwa zehnmal höher als bei Massenmarktkrankheiten pro Patient und Jahr (PPPY). Darüber hinaus gibt die Europäische Kommission für öffentliche Gesundheit an, dass im Jahr 2000 in der Europäischen Union nicht mehr als eine Person von der Krankheit betroffen war. Seltene Krankheiten betreffen auch weniger als fünf von 10.000 Personen in Kanada. Ebenso leben laut der Aktualisierung von rarediseaseday.org vom Februar 2022 etwa 300 Millionen Menschen mit seltenen Krankheiten, was eine hohe Zahl ist. Daher wird erwartet, dass die Nachfrage nach wirksamen und fortschrittlichen Behandlungslösungen für seltene Krankheiten aufgrund der hohen Belastung und des wachsenden Bewusstseins steigen wird. Es wird erwartet, dass dies das Wachstum des untersuchten Marktes im Prognosezeitraum ankurbeln wird. Die steigende Nachfrage nach Behandlungen seltener Krankheiten hat zugenommen, da für die Behandlung seltener Krankheiten verschiedene Vertriebskanäle genutzt werden, beispielsweise Online-Apotheken, Spezialapotheken und Krankenhausapotheken.

Darüber hinaus sind Faktoren wie die Zunahme der Zahl seltener Krankheitsfälle und Initiativen zur Förderung von Impfungen in Verbindung mit neuartigen Therapeutika und Arzneimitteln sowie eine Zunahme der Zahl neuer Arzneimitteleinführungen und Eine günstige Regierungspolitik kurbelt das Gesamtmarktwachstum an.

Steigende Zahl von Arzneimittelzulassungen treibt das Wachstum des Marktes für die Behandlung seltener Krankheiten voran

Laut Pharmaceutical Research und Laut US-amerikanischen Herstellern befanden sich im Jahr 2021 etwa 791 potenzielle Arzneimittelkandidaten für seltene seltene Krankheiten in klinischen Studien. Von allen klinischen Orphan Drugs waren 168 für seltene Krebserkrankungen, 120 für seltene Blutkrebserkrankungen, 56 für neurologische Erkrankungen, 192 für genetische Erkrankungen, 54 für Bluterkrankungen, 51 für Autoimmunerkrankungen und 36 für Infektionskrankheiten bestimmt. Rund 26 neuartige Orphan Drugs wurden 2021 vom Center for Drug Evaluation and Research (CDER) zur Behandlung der seltenen Krankheit zugelassen. Zu den zugelassenen Produkten gehörten unter anderem Amondys 4, Bylvay, Welireg, Lumakras, Scemblix, Welireg, Cytalux und Besremi , Empaveli, Evkeeza, Exkivity, Fexinidazol und Zynlonta, unter anderem. Daher wird erwartet, dass die zunehmende Zulassung von Medikamenten für seltene Krankheiten und die Einführung neuer Orphan Drugs das Branchenwachstum ankurbeln werden.

Strategische Einblicke

Berichtssegmentierung und -umfang:

Der Markt für die Behandlung seltener Krankheiten ist nach Methode in Verabreichungswege (ROA) segmentiert. , dh orale, injizierbare Medikamente und andere. Das Segment der Injektionspräparate dominierte den Markt im Jahr 2022. Der Markt ist auch nach Arzneimitteltypen segmentiert, d. h. Biologika, kleine Moleküle und Biosimilars. Das Segment Biologika hatte im Jahr 2022 den größten Marktanteil. Es wird erwartet, dass das Segment von 2022 bis 2030 die höchste CAGR verzeichnen wird, da das Segment aufgrund seiner Wirksamkeit im Vergleich zu anderen Produkten an Beliebtheit gewonnen hat. Der zunehmende Fortschritt in der Biotechnologie sowie in Forschung und Entwicklung hat die Entwicklung neuartiger Biologika erleichtert. Der Markt für die Behandlung seltener Krankheiten ist nach Therapiegebiet in Onkologie, neurologische Erkrankungen, Herz-Kreislauf-Erkrankungen, Erkrankungen des Bewegungsapparates, Infektionskrankheiten und andere unterteilt. Das Onkologiesegment hatte im Jahr 2022 den größten Marktanteil und wird voraussichtlich im Zeitraum 2022–2030 die höchste CAGR verzeichnen. Die Dominanz dieses Segments ist auf die hohe Prävalenz und Rezidivrate seltener Krebserkrankungen zurückzuführen. Der Markt für die Behandlung seltener Krankheiten ist nach Vertriebskanälen in Krankenhausapotheken, Online-Apotheken und Spezialapotheken unterteilt. Das Segment Spezialapotheken hatte 2022 den größten Marktanteil; Es wird jedoch erwartet, dass die Online-Apotheke im Zeitraum 2022–2030 die höchste CAGR verzeichnen wird. Eine wachsende Zahl von Krankenhausapotheken weltweit und das Aufkommen von Online-Apotheken aufgrund ihrer Benutzerfreundlichkeit fördern das Segmentwachstum.

Der Markt für die Behandlung seltener Krankheiten ist geografisch segmentiert nach Nordamerika (USA, Kanada und Mexiko), Europa (Deutschland, Frankreich, Italien, Großbritannien, Russland und das übrige Europa), Asien-Pazifik (Australien, China, Japan, Indien, Südkorea und das übrige Europa). Asien-Pazifik), Naher Osten & Afrika (Südafrika, Saudi-Arabien, Vereinigte Arabische Emirate und der Rest des Nahen Ostens und Afrikas) sowie Süd- und Mittelamerika (Brasilien, Mexiko und der Rest von SCAM).

Segmentanalyse:

Der Markt für die Behandlung seltener Krankheiten ist nach Arzneimitteltyp unterteilt in Biologika, kleine Moleküle, und Biosimilars. Das Segment Biologika hatte im Jahr 2022 den größten Marktanteil. Es wird erwartet, dass das Segment von 2022 bis 2030 die höchste CAGR verzeichnen wird. Der zunehmende Fortschritt in Biotechnologieunternehmen hat die Entwicklung neuartiger Biologika erleichtert: hohe Zielspezifität und Potenzial biologischer Arzneimittel, die das Seltene verändern Markt für die Behandlung von Krankheiten. Beispielsweise hat die US-amerikanische FDA im Jahr 2021 Zolgensma zugelassen, eine Gentherapie zur Behandlung von spinaler Muskelatrophie. Darüber hinaus wird erwartet, dass die zunehmende Zahl auslaufender Patente für Orphan-Biologika den Weg für neue Unternehmen ebnet, was zu einer Senkung der Arzneimittelpreise für die Behandlung verschiedener seltener Krankheiten führt und so das Gesamtwachstum des Segments vorantreibt.

Markt für die Behandlung seltener Krankheiten, nach ROA – 2022 und 2030

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Der Markt für die Behandlung seltener Krankheiten ist nach Verabreichungsweg (ROA) in orale, injizierbare und andere unterteilt. Das Segment der injizierbaren Medikamente hatte im Jahr 2022 den größten Marktanteil und wird voraussichtlich im Zeitraum 2022–2030 die höchste CAGR verzeichnen. Dies ist auf die steigende Zahl von Unternehmen zurückzuführen, die an der Neueinführung neuartiger Injektionspräparate zur Behandlung seltener Krankheiten beteiligt sind. Beispielsweise hat die US-amerikanische FDA im Februar 2021 die Zulassung von Sarepta Therapeutics erteilt. AMONDYS 45 (Casimersen-Injektion) zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD). Der orale Abschnitt folgte dem injizierbaren Abschnitt. Große Giganten auf dem Markt sind auch an der Innovation neuer Produkte beteiligt. Beispielsweise erhielt Pfizer Inc. im Juli 2022 die US-amerikanische FDA-Zulassung für Xalkori (Crizotinib) zur Behandlung von pädiatrischen und erwachsenen Patienten mit ALK-positivem entzündlichen myofibroblastischen Tumor (IMT). Das Medikament wird oral in einer Dosis von 250 mg bis zum Fortschreiten der Krankheit verabreicht stoppt.

Regionale Analyse:

Basierend auf der Geografie ist der globale Markt für die Behandlung seltener Krankheiten segmentiert in fünf Schlüsselregionen: Nordamerika, Europa, Asien-Pazifik, Süd- und Afrika. Mittelamerika und Naher Osten & Afrika. Im Jahr 2022 hatte Nordamerika den größten Anteil am weltweiten Markt für die Behandlung seltener Krankheiten. Es wird geschätzt, dass der asiatisch-pazifische Raum von 2022 bis 2030 die höchste CAGR verzeichnen wird. Der nordamerikanische Markt für die Behandlung seltener Krankheiten verzeichnete in den letzten Jahren ein erhebliches Wachstum aufgrund der steigenden Zahl fettleibiger Bevölkerungsgruppen, die sich einer Behandlung seltener Krankheiten unterziehen, und der Prävalenz seltener Krankheiten im Norden Amerika und Fortschritte in der Behandlung seltener Krankheiten. Nordamerika hatte im Jahr 2022 den größten Anteil am globalen Markt für die Behandlung seltener Krankheiten. Der nordamerikanische Markt für die Behandlung seltener Krankheiten verzeichnete in den letzten Jahren aufgrund der steigenden Belastung durch seltene Krankheiten ein erhebliches Wachstum. Der asiatisch-pazifische Raum war die am schnellsten wachsende Region des globalen Marktes für die Behandlung seltener Krankheiten. Das Wachstum wird auf mehrere Faktoren zurückgeführt, die auf das hohe Potenzial der Behandlung seltener Krankheiten in unerschlossenen und aufstrebenden Märkten aufgrund der Verfügbarkeit eines zunehmenden ungedeckten Gesundheitsbedarfs, der zunehmenden Prävalenz seltener Krankheiten und der Nachfrage nach Behandlung seltener Krankheiten zurückzuführen sind.

Darüber hinaus entwickeln sich Schwellenländer auf dem Markt für seltene Krankheiten aufgrund einer steigenden Nachfrage nach verbesserten Gesundheitsdiensten, erheblichen Investitionen in die Verbesserung der Gesundheitsinfrastruktur und der Entwicklung von Innovationen im Gesundheitswesen erheblich Industrie. Der Bedarf an Behandlungen seltener Krankheiten beschränkt sich nicht nur auf Schwellenländer, sondern ist auch in Entwicklungsländern zu beobachten. Faktoren wie der Beitrag von Unternehmen auf dem Markt für die Behandlung seltener Krankheiten treiben das Wachstum des Marktes für die Behandlung seltener Krankheiten weiter voran. Beispielsweise erhielt AstraZeneca im Oktober 2021 von der US-amerikanischen FDA den Orphan-Drug-Status für Tezepelumab zur Behandlung der eosinophilen Ösophagitis (EoE). Die Produkte können die Compliance der Patienten erhöhen, was zu einer Erweiterung der Verbraucherbasis und einer Steigerung der Einnahmen für den Markt führt.

Branchenentwicklungen und zukünftige Chancen:

Verschiedene Initiativen wichtiger Akteure auf dem globalen Markt für die Behandlung seltener Krankheiten sind unten aufgeführt:

1. Im August 2021 kaufte Zevra Therapeutics Acer, um sich für 91 Millionen US-Dollar in ein kommerzielles Ökosystem für seltene Krankheiten zu katapultieren.
2. Im Jahr 2021 erwarb Orphan Technologies das amerikanische Biotech-Unternehmen Retrophin Inc. für 90 Millionen US-Dollar . Dieses Arrangement beinhaltet OT-58, eine brandneue Enzymersatzbehandlung. Das Unternehmen durchläuft derzeit Phase-1/2-Studien zur Behandlung der klassischen Homocystinurie.
3. Im Oktober 2021 schlossen UCB und Ra Pharmaceuticals Inc. eine Fusionsvereinbarung, nach der UCB Ra Pharma erwarb, um sich zu verbessern Behandlungsmöglichkeiten für Menschen mit Myasthenia gravis und anderen seltenen Krankheiten.
4. Im Juli 2023 schloss Alexion, AstraZeneca Rare Disease, eine endgültige Kauf- und Lizenzvereinbarung für ein Portfolio präklinischer Gentherapieprogramme ab Basistechnologien von Pfizer Inc. Die Vereinbarung wurde durchgeführt, um genomische Medikamente der nächsten Generation durch die Hinzufügung ergänzender Pipeline-Assets und innovativer Technologien voranzutreiben. Die Übernahme hatte einen Wert von 13,3 Milliarden US-Dollar und stärkte auch das Produktportfolio des Unternehmens für seltene Krankheiten, indem sie dem Markt eine hohe Wachstumschance bot.

Wettbewerbslandschaft und Schlüsselunternehmen :

F. Hoffmann-La Roche Ltd., Pfizer, Inc., PTC Therapeutics, Novartis AG, Takeda Pharmaceutical Company, Bayer AG, AbbVie Inc., Merck & Co. Inc. und Bristol Myers Squibb werden in diesem Bericht aufgeführt. Es gibt einige wichtige Akteure auf dem Markt, wie F-Hoffmann La Roche Ltd., Novartis AG und Bayer AG, die einige wichtige Unternehmen sind, die auf dem Markt für die Behandlung seltener Krankheiten tätig sind. Diese Unternehmen verfolgen Produktinnovationsstrategien auf dem Markt für die Behandlung seltener Krankheiten, um den sich verändernden Kundenanforderungen gerecht zu werden, was ihnen die Beibehaltung ihres Markennamens ermöglicht.