Gene Therapy Market Size, Trends, and Growth Report by 2031
Perspectivas del mercado y visión del analista:
La terapia génica es un proceso para el tratamiento de enfermedades mediante la inactivación de un agente causante de la enfermedad. gen, reemplazar un gen que causa una enfermedad con una copia sana del gen, o introducir un gen nuevo o modificado en el cuerpo para ayudar a tratar y prevenir la enfermedad. La terapia génica se puede clasificar en terapia génica in vivo y ex vivo. La terapia génica tiene como objetivo reemplazar o corregir genes defectuosos por genes normales, permitiendo que el cuerpo produzca las proteínas o enzimas correctas necesarias para el funcionamiento normal, lo que potencialmente puede curar la causa subyacente de las enfermedades. La creciente prevalencia de enfermedades genéticas y cáncer en todo el mundo y el creciente número de aprobaciones de terapias génicas por parte de la FDA favorecen el crecimiento del mercado de terapias génicas. Además, las tendencias del mercado de terapia génica incluyen avances en las tecnologías de terapia génica que favorecerán el crecimiento del mercado en el futuro.
Impulsores de crecimiento:
Los avances en biotecnología han llevado al desarrollo de tratamientos para una amplia gama de indicaciones. Las terapias genéticas se están utilizando para tratar diversas enfermedades, como el cáncer, los trastornos neurológicos y los trastornos genéticos. A nivel mundial, las terapias genéticas se están adoptando ampliamente debido a la disponibilidad de productos aprobados por la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA). A continuación se muestran algunos ejemplos de productos de terapia génica aprobados por la FDA en los últimos años:
En diciembre de 2023, la FDA aprobó dos terapias génicas basadas en células para la anemia de células falciformes. Lyfgenia (lovotibeglogene autotemcel) de Bluebird Bio fue aprobado para pacientes con anemia falciforme de 12 años o más con antecedentes de eventos vasooclusivos. Fue aprobado junto con Casgevy (exagamglogene autotemcel), de Vertex Pharmaceuticals y CRISPR Therapeutics. En junio de 2023, la FDA aprobó Roctavian, una terapia genética basada en vectores de virus adenoasociados para el tratamiento de adultos con hemofilia A grave sin anticuerpos preexistentes contra virus adenoasociado serotipo 5. La hemofilia A hereditaria es un trastorno hemorrágico grave que se produce debido a una mutación genética, que es responsable de la producción del factor VIII (FVIII), una proteína que permite la coagulación de la sangre. Roctavian es un producto de terapia génica de un solo uso que contiene un vector viral que transporta un gen para el factor VIII de coagulación. En junio de 2023, la FDA aprobó Elevidys, la primera terapia génica para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne en pacientes pediátricos de 4 a 5 años con mutación confirmada en el gen de la distrofia muscular de Duchenne y que no tengan una condición médica preexistente que impida el tratamiento con esta terapia. En noviembre de 2022, la FDA aprobó HEMGENIX, fabricado por CSL Behring LLC, un gen recombinante del virus adenoasociado tipo 5. terapia para tratar a pacientes adultos con ciertos tipos de hemofilia B. Por lo tanto, la creciente aprobación de estas terapias génicas está impulsando el crecimiento del mercado de terapias génicas.
Segmentación y alcance del informe:
El análisis del mercado de terapia génica se ha realizado considerando los siguientes segmentos: vectores, indicación, modo de entrega y geografía. Según los vectores, el mercado se clasifica en vectores no virales y vectores virales. En cuanto a las indicaciones, el mercado se clasifica en enfermedades neurológicas, cáncer, distrofia muscular de Duchenne, enfermedades hepatológicas y otras indicaciones. En términos del modo de entrega, el mercado se divide en in vivo y ex vivo. El alcance del informe del mercado de la terapia génica cubre América del Norte (EE. UU., Canadá y México), Europa (Francia, Alemania, Reino Unido, España, Italia y el resto de Europa), Asia Pacífico (China, Japón, India, Australia, Corea del Sur y el resto de Asia Pacífico), Medio Oriente y África (Arabia Saudita, Sudáfrica, Emiratos Árabes Unidos y el resto de Medio Oriente y África) y América del Sur y Central (Brasil, Argentina y el resto de Asia Pacífico). Resto de América Central y del Sur).
Análisis segmentario:
El mercado de terapia génica, por vectores, se clasifica en vectores no virales y vectores virales. El segmento de vectores virales tuvo una participación de mercado significativa en 2023. Se prevé que registre una CAGR más alta en el mercado durante 2023-2030.
Mercado de terapia génica, por vector - 2023 y 2031
Según las indicaciones, el mercado se clasifica en enfermedades neurológicas, cáncer, distrofia muscular de Duchenne, enfermedades hepatológicas y otras indicaciones. El segmento del cáncer tuvo una importante participación de mercado de terapia génica en 2023 y se estima que registrará la CAGR más alta durante 2023-2030.
Según el modo de entrega, el mercado se segmenta en in vivo y ex vivo. El segmento in vivo tuvo una importante participación de mercado de terapia génica en 2023 y se espera que registre una CAGR más alta durante 2023-2030. La terapia génica in vivo permite un tratamiento sistemático, lo que implica que puede llegar a múltiples sitios y órganos de todo el cuerpo. Esto es especialmente útil para enfermedades que afectan múltiples áreas o tienen signos sistemáticos, lo que permite un enfoque terapéutico integral. Además, el desarrollo de tecnologías de administración avanzadas, como vectores virales, nanopartículas y vehículos basados en lípidos, ha mejorado la eficacia y especificidad de la terapia in vivo. Estos avances impulsan la entrega dirigida de material genético y mejoran la seguridad y eficacia de la terapia.
Análisis regional:
Geográficamente, el mercado de la terapia génica está segmentado en América del Norte, Europa, Asia Pacífico y Sur. y Centroamérica, y Medio Oriente y África. En 2023, América del Norte captó una parte importante del mercado. En 2023, Estados Unidos dominaba el mercado de la terapia génica en esta región. El crecimiento del mercado en América del Norte se atribuye a la creciente prevalencia de trastornos genéticos, el creciente número de pacientes con cáncer, el aumento de la financiación gubernamental, la creciente adopción de terapia genética avanzada para el tratamiento de enfermedades y la creciente aprobación de productos.
Según el Según los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades (CDC), en 2020 se diagnosticaron ~1,603,844 nuevos casos de cáncer, con 602,347 muertes por cáncer en los EE. UU. Por cada 100.000 personas, se notificaron 403 nuevos casos de cáncer. Además, según la Agencia Internacional para la Investigación del Cáncer, se prevé que los nuevos casos de cáncer alcancen los 30,2 millones para 2040. Según las estimaciones de la Oficina de Responsabilidad del Gobierno de EE. UU. publicadas en octubre de 2021, entre 25 y 30 millones de la población padece enfermedades raras. enfermedades en el país; Casi el 50% de los pacientes con enfermedades raras son niños. Las enfermedades raras suelen ser el resultado de una mutación genética; se estima que el 80 % de las enfermedades raras son genéticas.
Según una actualización de octubre de 2021 de los Institutos Nacionales de Salud, 10 empresas farmacéuticas y 5 organizaciones sin fines de lucro han colaborado para acelerar el desarrollo de terapias genéticas para los 30 millones de estadounidenses que padecen enfermedades raras. La FDA de EE. UU. ha aprobado siete medicamentos de terapia celular y génica, y la cartera de nuevos productos alcanza aproximadamente 1200 terapias experimentales. La mitad de ellos se encuentran en ensayos clínicos de fase 2, con estimaciones de crecimiento anual de las ventas que representan el 15 % para las terapias celulares y ~30 % para las terapias génicas, según las estimaciones del informe Chemical & Engineering News para 2023. Todos estos factores mencionados anteriormente contribuyen al creciente tamaño del mercado de terapia génica en la región.
Desarrollos de la industria y oportunidades futuras:
Algunas iniciativas tomadas por los actores del mercado que operan en el mercado global de terapia génica son se enumeran a continuación:
•En enero de 2022, Ori Biotech Ltd obtuvo más de 100 millones de dólares estadounidenses en una ronda de financiación Serie B con exceso de suscripción para introducir en el mercado una innovadora plataforma de fabricación de terapia celular y génica.•En En enero de 2020, Astellas Pharma Inc. adquirió Audentes Therapeutics, Inc. La adquisición permite a la empresa combinada convertirse en un líder mundial en medicina genética basada en AAV. Panorama competitivo y empresas clave:
La previsión del mercado de terapia génica puede ayudar Las partes interesadas planifican sus estrategias de crecimiento. Novartis AG, Astellas Pharma Inc., Bristol-Myers Squibb Company, Bluebird Bio Inc., CSL Behring, Sanofi, F. Hoffmann-La Roche Ltd, Daiichi Sankyo, Biogen y Oxford Biomedica se encuentran entre los actores destacados perfilados en la terapia génica. informe del Mercado. Estas empresas se centran en introducir nuevos productos de alta tecnología, avances en productos existentes y expansiones geográficas para satisfacer la creciente demanda de los consumidores en todo el mundo.
Report Coverage
Revenue forecast, Company Analysis, Industry landscape, Growth factors, and Trends
Segment Covered
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Regional Scope
North America, Europe, Asia Pacific, Middle East & Africa, South & Central America
Country Scope
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to country scope.
Frequently Asked Questions
The gene therapy market majorly consists of the players, including Novartis AG, Astellas Pharma Inc., Bristol-Myers Squibb Company, Bluebird Bio Inc., CSL Behring, Sanofi, F. Hoffmann-La Roche Ltd, Daiichi Sankyo, Biogen, and Oxford Biomedica.
The gene therapy market was valued at US$ 5.11 billion in 2023.
The factors driving the growth of the gene therapy market include the increasing burden of genetic diseases and the rising number of FDA approvals of gene therapies. However, the high cost of gene therapy products hampers the growth of the gene therapy market.
The gene therapy market is expected to be valued at US$ 25.69 billion in 2031.
The global gene therapy market is segmented based on vectors, indication, and delivery mode. Based on indication, the gene therapy market is categorized into neurological diseases, cancer, Duchenne muscular dystrophy, hepatological diseases, and other indications. The cancer segment held a significant market share in 2023 and is anticipated to record the highest CAGR in the market during 2023–2031.
Gene therapy is a process for the treatment of diseases by inactivating a disease-causing gene, replacing a disease-causing gene with a healthy copy of the gene, or introducing a new or modified gene into the body to help treat and prevent the disease.
The List of Companies - Gene Therapy Market
- Novartis AG
- Astellas Pharma Inc.
- Bristol-Myers Squibb Company
- Bluebird Bio Inc.
- Sanofi
- F. Hoffmann-La Roche Ltd
- Daiichi Sankyo
- CSL Behring
- Biogen
- Oxford Biomedica.
The Insight Partners performs research in 4 major stages: Data Collection & Secondary Research, Primary Research, Data Analysis and Data Triangulation & Final Review.
- Data Collection and Secondary Research:
As a market research and consulting firm operating from a decade, we have published and advised several client across the globe. First step for any study will start with an assessment of currently available data and insights from existing reports. Further, historical and current market information is collected from Investor Presentations, Annual Reports, SEC Filings, etc., and other information related to company’s performance and market positioning are gathered from Paid Databases (Factiva, Hoovers, and Reuters) and various other publications available in public domain.
Several associations trade associates, technical forums, institutes, societies and organization are accessed to gain technical as well as market related insights through their publications such as research papers, blogs and press releases related to the studies are referred to get cues about the market. Further, white papers, journals, magazines, and other news articles published in last 3 years are scrutinized and analyzed to understand the current market trends.
- Primary Research:
The primarily interview analysis comprise of data obtained from industry participants interview and answers to survey questions gathered by in-house primary team.
For primary research, interviews are conducted with industry experts/CEOs/Marketing Managers/VPs/Subject Matter Experts from both demand and supply side to get a 360-degree view of the market. The primary team conducts several interviews based on the complexity of the markets to understand the various market trends and dynamics which makes research more credible and precise.
A typical research interview fulfils the following functions:
- Provides first-hand information on the market size, market trends, growth trends, competitive landscape, and outlook
- Validates and strengthens in-house secondary research findings
- Develops the analysis team’s expertise and market understanding
Primary research involves email interactions and telephone interviews for each market, category, segment, and sub-segment across geographies. The participants who typically take part in such a process include, but are not limited to:
- Industry participants: VPs, business development managers, market intelligence managers and national sales managers
- Outside experts: Valuation experts, research analysts and key opinion leaders specializing in the electronics and semiconductor industry.
Below is the breakup of our primary respondents by company, designation, and region:
Once we receive the confirmation from primary research sources or primary respondents, we finalize the base year market estimation and forecast the data as per the macroeconomic and microeconomic factors assessed during data collection.
- Data Analysis:
Once data is validated through both secondary as well as primary respondents, we finalize the market estimations by hypothesis formulation and factor analysis at regional and country level.
- Macro-Economic Factor Analysis:
We analyse macroeconomic indicators such the gross domestic product (GDP), increase in the demand for goods and services across industries, technological advancement, regional economic growth, governmental policies, the influence of COVID-19, PEST analysis, and other aspects. This analysis aids in setting benchmarks for various nations/regions and approximating market splits. Additionally, the general trend of the aforementioned components aid in determining the market's development possibilities.
- Country Level Data:
Various factors that are especially aligned to the country are taken into account to determine the market size for a certain area and country, including the presence of vendors, such as headquarters and offices, the country's GDP, demand patterns, and industry growth. To comprehend the market dynamics for the nation, a number of growth variables, inhibitors, application areas, and current market trends are researched. The aforementioned elements aid in determining the country's overall market's growth potential.
- Company Profile:
The “Table of Contents” is formulated by listing and analyzing more than 25 - 30 companies operating in the market ecosystem across geographies. However, we profile only 10 companies as a standard practice in our syndicate reports. These 10 companies comprise leading, emerging, and regional players. Nonetheless, our analysis is not restricted to the 10 listed companies, we also analyze other companies present in the market to develop a holistic view and understand the prevailing trends. The “Company Profiles” section in the report covers key facts, business description, products & services, financial information, SWOT analysis, and key developments. The financial information presented is extracted from the annual reports and official documents of the publicly listed companies. Upon collecting the information for the sections of respective companies, we verify them via various primary sources and then compile the data in respective company profiles. The company level information helps us in deriving the base number as well as in forecasting the market size.
- Developing Base Number:
Aggregation of sales statistics (2020-2022) and macro-economic factor, and other secondary and primary research insights are utilized to arrive at base number and related market shares for 2022. The data gaps are identified in this step and relevant market data is analyzed, collected from paid primary interviews or databases. On finalizing the base year market size, forecasts are developed on the basis of macro-economic, industry and market growth factors and company level analysis.
- Data Triangulation and Final Review:
The market findings and base year market size calculations are validated from supply as well as demand side. Demand side validations are based on macro-economic factor analysis and benchmarks for respective regions and countries. In case of supply side validations, revenues of major companies are estimated (in case not available) based on industry benchmark, approximate number of employees, product portfolio, and primary interviews revenues are gathered. Further revenue from target product/service segment is assessed to avoid overshooting of market statistics. In case of heavy deviations between supply and demand side values, all thes steps are repeated to achieve synchronization.
We follow an iterative model, wherein we share our research findings with Subject Matter Experts (SME’s) and Key Opinion Leaders (KOLs) until consensus view of the market is not formulated – this model negates any drastic deviation in the opinions of experts. Only validated and universally acceptable research findings are quoted in our reports.
We have important check points that we use to validate our research findings – which we call – data triangulation, where we validate the information, we generate from secondary sources with primary interviews and then we re-validate with our internal data bases and Subject matter experts. This comprehensive model enables us to deliver high quality, reliable data in shortest possible time.
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