Se espera que el mercado de tratamiento de enfermedades raras registre una CAGR del 9,3 % entre 2024 y 2031, con un tamaño de mercado que se expandirá de US$ XX millones en 2024 a US$ XX millones en 2031.
El informe está segmentado por área terapéutica (oncología, afecciones neurológicas, afecciones cardiovasculares, afecciones musculoesqueléticas, enfermedades infecciosas, otras), vía de administración (oral, inyectable y otras), tipo de fármaco ( biológicos , moléculas pequeñas y biosimilares ) y por canal de distribución (farmacia en línea, farmacia especializada y farmacia hospitalaria).
El análisis global se desglosa aún más a nivel regional y por países principales. El informe ofrece el valor en USD para el análisis y los segmentos anteriores.
Propósito del Informe
El informe Rare Disease Treatment Market de The Insight Partners tiene como objetivo describir el panorama actual y el crecimiento futuro, los principales factores impulsores, los desafíos y las oportunidades. Esto proporcionará información a diversas partes interesadas del negocio, como:
- Proveedores/fabricantes de tecnología: Para comprender la dinámica cambiante del mercado y conocer las oportunidades potenciales de crecimiento, lo que les permitirá tomar decisiones estratégicas informadas.
- Inversionistas: Realizar un análisis exhaustivo de tendencias sobre la tasa de crecimiento del mercado, las proyecciones financieras del mercado y las oportunidades que existen en toda la cadena de valor.
- Órganos reguladores: Regular las políticas y vigilar las actividades del mercado con el objetivo de minimizar los abusos, preservar la confianza de los inversores y defender la integridad y estabilidad del mercado.
Segmentación del mercado de tratamiento de enfermedades raras
Área terapéutica
- Oncología
- Condición neurológica
- Condición cardiovascular
- Condición musculoesquelética
- Enfermedades infecciosas
- Otros
Vía de administración
- Oral
- Inyectable y otros
Tipo de droga
- Biológicos
- Moléculas pequeñas y biosimilares
Canal de distribución
- Farmacia en línea
- Farmacia de especialidades y farmacia hospitalaria
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Mercado de tratamiento de enfermedades raras: perspectivas estratégicas
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Factores impulsores del crecimiento del mercado de tratamiento de enfermedades raras
- Cada vez hay más tratamientos disponibles a medida que aumenta la incidencia de enfermedades raras: la tasa de éxito en la detección de enfermedades raras en la atención médica ha llevado a un mejor diagnóstico de los pacientes, lo que continúa haciendo crecer el mercado de terapias especializadas. Entre estas áreas de gran fortaleza se encuentran la genética, la autoinmunidad y los trastornos neurológicos que requieren un tratamiento específico.
- Avances tecnológicos: los avances en biotecnología y en tecnologías de edición genética, como por ejemplo las tecnologías CRISPR, han cambiado el enfoque de tratamiento de las enfermedades raras. La terapia personalizada avanzada, que es esencialmente una terapia genética dirigida a la causa de los trastornos genéticos, motiva tratamientos más avanzados. Las compañías farmacéuticas y los inversores que responden a la demanda aumentan así el tamaño del mercado en el tratamiento de enfermedades raras.
- Políticas gubernamentales e incentivos para los medicamentos huérfanos: Los gobiernos del mundo están redactando leyes para fomentar el desarrollo de medicamentos para enfermedades raras. En los Estados Unidos, las exenciones fiscales, la exclusividad en el mercado y las subvenciones son incentivos en virtud de la Ley de Medicamentos Huérfanos que pueden otorgarse a las empresas que desarrollan medicamentos para tratar trastornos raros. Los programas de otras regiones y de la UE hicieron que la inversión en medicamentos para enfermedades raras fuera más rentable.
Tendencias futuras del mercado de tratamiento de enfermedades raras
- Número creciente de inversiones: cada vez se realizan más inversiones en terapias génicas y celulares en el ámbito del tratamiento de enfermedades raras, y este ámbito seguirá creciendo, especialmente en enfermedades genéticas como la fibrosis quística o la distrofia muscular de Duchenne. En el caso de las terapias génicas y celulares, existe la posibilidad de curación o control a largo plazo mediante estos tratamientos al abordar las causas genéticas de estas enfermedades. Esa es una tendencia particular que se observa en el ámbito de las enfermedades raras.
- El auge de la medicina de precisión: una de las tendencias más decisivas en el tratamiento de las enfermedades raras es la medicina de precisión. Con la revolución de la genómica -y especialmente la identificación de biomarcadores- la posibilidad de un tratamiento dirigido a perfiles genéticos puede representar terapias efectivas y focalizadas, especialmente para enfermedades raras y complejas, logrando así mejores resultados para los pacientes y reduciendo los efectos secundarios de los medicamentos cuando se aplican con precisión para mutaciones genéticas específicas.
- Avances en colaboración y asociación: las compañías farmacéuticas colaboran con el mundo académico, las empresas de biotecnología y los grupos de defensa de los pacientes para identificar los posibles nuevos tratamientos de las enfermedades raras. En este sentido, estas colaboraciones comparten recursos y conocimientos para acelerar el desarrollo de nuevas terapias. Además, estos modelos de colaboración prosperarán en el ámbito de las enfermedades raras que continúa con acuerdos de asociación público-privada.
Oportunidades de mercado en el tratamiento de enfermedades raras
- Entrada en el campo de las enfermedades raras no atendidas: las enfermedades raras constituyen un vasto campo en el que las empresas farmacéuticas pueden centrar sus esfuerzos, ya que la mayoría de ellas no tienen un tratamiento eficaz o sólo lo son en medida moderada. Las empresas pueden centrar su atención en necesidades no atendidas en áreas como cánceres raros, enfermedades neuromusculares y trastornos metabólicos raros para llenar los vacíos en las terapias actuales y explotar nichos de mercado lucrativos, aunque con una alta demanda de tratamientos innovadores.
- Nuevas oportunidades en los mercados emergentes para el tratamiento de enfermedades raras: ahora que los beneficios en el acceso a la atención médica en los mercados emergentes son muy visibles, la demanda de tratamientos para enfermedades raras en regiones como Asia-Pacífico, América Latina y Oriente Medio está en aumento. Las empresas tienen una enorme oportunidad de considerar la posibilidad de entrar en estas regiones debido a la creciente conciencia y las capacidades de diagnóstico de las nuevas terapias que se necesitarán.
- Diseño de terapias combinadas: dado que la mayoría de las enfermedades raras son complejas, es posible que estas afecciones requieran procesos de tratamiento multifacéticos. Esto brindaría una ventana para diseñar terapias combinadas que afecten a la enfermedad rara en múltiples aspectos simultáneamente y mejoren el resultado del tratamiento. Esto es muy aplicable en afecciones como cánceres raros, enfermedades autoinmunes y trastornos genéticos, donde se implementarían enfoques con múltiples fármacos.
Perspectivas regionales del mercado de tratamiento de enfermedades raras
Los analistas de Insight Partners explicaron en detalle las tendencias y los factores regionales que influyen en el mercado de tratamiento de enfermedades raras durante el período de pronóstico. Esta sección también analiza los segmentos y la geografía del mercado de tratamiento de enfermedades raras en América del Norte, Europa, Asia Pacífico, Oriente Medio y África, y América del Sur y Central.
- Obtenga datos regionales específicos para el mercado de tratamiento de enfermedades raras
Alcance del informe sobre el mercado de tratamiento de enfermedades raras
| Atributo del informe | Detalles |
|---|---|
| Tamaño del mercado en 2024 | XX millones de dólares estadounidenses |
| Tamaño del mercado en 2031 | US$ XX millones |
| Tasa de crecimiento anual compuesta (CAGR) global (2025-2031) | 9,3% |
| Datos históricos | 2021-2023 |
| Período de pronóstico | 2025-2031 |
| Segmentos cubiertos | Por Área Terapéutica
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| Regiones y países cubiertos | América del norte
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| Líderes del mercado y perfiles de empresas clave |
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Densidad de actores del mercado de tratamiento de enfermedades raras: comprensión de su impacto en la dinámica empresarial
El mercado de tratamiento de enfermedades raras está creciendo rápidamente, impulsado por la creciente demanda de los usuarios finales debido a factores como la evolución de las preferencias de los consumidores, los avances tecnológicos y una mayor conciencia de los beneficios del producto. A medida que aumenta la demanda, las empresas amplían sus ofertas, innovan para satisfacer las necesidades de los consumidores y aprovechan las tendencias emergentes, lo que impulsa aún más el crecimiento del mercado.
La densidad de actores del mercado se refiere a la distribución de las empresas o firmas que operan dentro de un mercado o industria en particular. Indica cuántos competidores (actores del mercado) están presentes en un espacio de mercado determinado en relación con su tamaño o valor total de mercado.
Las principales empresas que operan en el mercado del tratamiento de enfermedades raras son:
- F. Hoffmann-La Roche Ltd.
- Pfizer, Inc.
- Terapéutica PTC
- Novartis AG
- Compañía farmacéutica Takeda
Descargo de responsabilidad : Las empresas enumeradas anteriormente no están clasificadas en ningún orden particular.
- Obtenga una descripción general de los principales actores clave del mercado de tratamiento de enfermedades raras
Puntos de venta clave
- Cobertura integral: el informe cubre de manera integral el análisis de productos, servicios, tipos y usuarios finales del mercado de tratamiento de enfermedades raras, proporcionando un panorama holístico.
- Análisis de expertos: el informe se compila sobre la base de un profundo conocimiento de expertos y analistas de la industria.
- Información actualizada: El informe asegura relevancia comercial debido a su cobertura de información reciente y tendencias de datos.
- Opciones de personalización: este informe se puede personalizar para satisfacer los requisitos específicos del cliente y adaptarse adecuadamente a las estrategias comerciales.
Por lo tanto, el informe de investigación sobre el mercado de tratamiento de enfermedades raras puede ayudar a abrir camino para descifrar y comprender el escenario de la industria y las perspectivas de crecimiento. Si bien puede haber algunas preocupaciones válidas, los beneficios generales de este informe tienden a superar las desventajas.
- Análisis histórico (2 años), año base, pronóstico (7 años) con CAGR
- Análisis PEST y FODA
- Tamaño del mercado Valor/volumen: global, regional, nacional
- Industria y panorama competitivo
- Conjunto de datos de Excel
Report Coverage
Revenue forecast, Company Analysis, Industry landscape, Growth factors, and Trends
Segment Covered
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Regional Scope
North America, Europe, Asia Pacific, Middle East & Africa, South & Central America
Country Scope
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Preguntas frecuentes
F. Hoffmann-La Roche Ltd., Pfizer, Inc., PTC Therapeutics, Novartis AG, Takeda Pharmaceutical Company, Bayer AG, AbbVie Inc., Merck & Co. Inc., and Bristol Myers Squibb
The market is expected to grow at a CAGR of 10.2%
The Rare Disease Treatment Market is estimated to witness a CAGR of 9.3% from 2023 to 2031
Asia Pacific region dominated the Rare Disease Treatment Market in 2023
North America region dominated the Rare Disease Treatment Market in 2023
Asia Pacific is estimated to grow at the highest CAGR over the forecast year (2023: 2031)
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- F. Hoffmann-La Roche Ltd.
- Pfizer, Inc.
- PTC Therapeutics
- Novartis AG
- Takeda Pharmaceutical Company
- Bayer AG
- AbbVie Inc.
- Merck & Co. Inc.
- Bristol Myers Squibb
The Insight Partners performs research in 4 major stages: Data Collection & Secondary Research, Primary Research, Data Analysis and Data Triangulation & Final Review.
- Data Collection and Secondary Research:
As a market research and consulting firm operating from a decade, we have published and advised several client across the globe. First step for any study will start with an assessment of currently available data and insights from existing reports. Further, historical and current market information is collected from Investor Presentations, Annual Reports, SEC Filings, etc., and other information related to company’s performance and market positioning are gathered from Paid Databases (Factiva, Hoovers, and Reuters) and various other publications available in public domain.
Several associations trade associates, technical forums, institutes, societies and organization are accessed to gain technical as well as market related insights through their publications such as research papers, blogs and press releases related to the studies are referred to get cues about the market. Further, white papers, journals, magazines, and other news articles published in last 3 years are scrutinized and analyzed to understand the current market trends.
- Primary Research:
The primarily interview analysis comprise of data obtained from industry participants interview and answers to survey questions gathered by in-house primary team.
For primary research, interviews are conducted with industry experts/CEOs/Marketing Managers/VPs/Subject Matter Experts from both demand and supply side to get a 360-degree view of the market. The primary team conducts several interviews based on the complexity of the markets to understand the various market trends and dynamics which makes research more credible and precise.
A typical research interview fulfils the following functions:
- Provides first-hand information on the market size, market trends, growth trends, competitive landscape, and outlook
- Validates and strengthens in-house secondary research findings
- Develops the analysis team’s expertise and market understanding
Primary research involves email interactions and telephone interviews for each market, category, segment, and sub-segment across geographies. The participants who typically take part in such a process include, but are not limited to:
- Industry participants: VPs, business development managers, market intelligence managers and national sales managers
- Outside experts: Valuation experts, research analysts and key opinion leaders specializing in the electronics and semiconductor industry.
Below is the breakup of our primary respondents by company, designation, and region:
Once we receive the confirmation from primary research sources or primary respondents, we finalize the base year market estimation and forecast the data as per the macroeconomic and microeconomic factors assessed during data collection.
- Data Analysis:
Once data is validated through both secondary as well as primary respondents, we finalize the market estimations by hypothesis formulation and factor analysis at regional and country level.
- Macro-Economic Factor Analysis:
We analyse macroeconomic indicators such the gross domestic product (GDP), increase in the demand for goods and services across industries, technological advancement, regional economic growth, governmental policies, the influence of COVID-19, PEST analysis, and other aspects. This analysis aids in setting benchmarks for various nations/regions and approximating market splits. Additionally, the general trend of the aforementioned components aid in determining the market's development possibilities.
- Country Level Data:
Various factors that are especially aligned to the country are taken into account to determine the market size for a certain area and country, including the presence of vendors, such as headquarters and offices, the country's GDP, demand patterns, and industry growth. To comprehend the market dynamics for the nation, a number of growth variables, inhibitors, application areas, and current market trends are researched. The aforementioned elements aid in determining the country's overall market's growth potential.
- Company Profile:
The “Table of Contents” is formulated by listing and analyzing more than 25 - 30 companies operating in the market ecosystem across geographies. However, we profile only 10 companies as a standard practice in our syndicate reports. These 10 companies comprise leading, emerging, and regional players. Nonetheless, our analysis is not restricted to the 10 listed companies, we also analyze other companies present in the market to develop a holistic view and understand the prevailing trends. The “Company Profiles” section in the report covers key facts, business description, products & services, financial information, SWOT analysis, and key developments. The financial information presented is extracted from the annual reports and official documents of the publicly listed companies. Upon collecting the information for the sections of respective companies, we verify them via various primary sources and then compile the data in respective company profiles. The company level information helps us in deriving the base number as well as in forecasting the market size.
- Developing Base Number:
Aggregation of sales statistics (2020-2022) and macro-economic factor, and other secondary and primary research insights are utilized to arrive at base number and related market shares for 2022. The data gaps are identified in this step and relevant market data is analyzed, collected from paid primary interviews or databases. On finalizing the base year market size, forecasts are developed on the basis of macro-economic, industry and market growth factors and company level analysis.
- Data Triangulation and Final Review:
The market findings and base year market size calculations are validated from supply as well as demand side. Demand side validations are based on macro-economic factor analysis and benchmarks for respective regions and countries. In case of supply side validations, revenues of major companies are estimated (in case not available) based on industry benchmark, approximate number of employees, product portfolio, and primary interviews revenues are gathered. Further revenue from target product/service segment is assessed to avoid overshooting of market statistics. In case of heavy deviations between supply and demand side values, all thes steps are repeated to achieve synchronization.
We follow an iterative model, wherein we share our research findings with Subject Matter Experts (SME’s) and Key Opinion Leaders (KOLs) until consensus view of the market is not formulated – this model negates any drastic deviation in the opinions of experts. Only validated and universally acceptable research findings are quoted in our reports.
We have important check points that we use to validate our research findings – which we call – data triangulation, where we validate the information, we generate from secondary sources with primary interviews and then we re-validate with our internal data bases and Subject matter experts. This comprehensive model enables us to deliver high quality, reliable data in shortest possible time.
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