[Informe de investigación] El mercado de tratamiento de la enfermedad de células falciformes se valoró en US$ 1.160,16 millones en 2022 y se proyecta que alcance los US$ 4.691,87 millones para 2030; se estima que registrará una CAGR del 19,1% de 2022 a 2030.
Perspectivas del mercado y opinión de analistas:
La anemia de células falciformes es un grupo de enfermedades que afectan a la hemoglobina, la molécula que transporta el oxígeno por los tejidos y órganos del cuerpo. Cuando se presenta esta enfermedad, los glóbulos rojos adoptan forma de medialuna o de medialuna y el paciente se vuelve anémico. La enfermedad de células falciformes (ECF) es un trastorno genético que se puede tratar con medicamentos para controlar los síntomas y cuidados paliativos. Las transfusiones de sangre, los trasplantes de médula ósea y los medicamentos se encuentran entre las opciones de tratamiento más comunes disponibles. Aunque el trasplante de médula ósea es el único tratamiento potencialmente curativo, solo se recomienda para una proporción limitada de pacientes. Solo hay dos medicamentos aprobados por la FDA en el mercado: hidroxiurea y Endari.
Se espera que las crecientes iniciativas de diversos gobiernos y organizaciones privadas para tratar esta enfermedad impulsen el mercado de tratamiento de la anemia falciforme en los próximos años. Por ejemplo, según datos publicados por la OMS en agosto de 2022, algunos ministros de salud africanos han lanzado una campaña para crear conciencia y fortalecer la prevención y la atención para reducir la incidencia de la anemia falciforme, una de las enfermedades más comunes en la región, a la que, sin embargo, no se le presta suficiente atención. La fuente también afirmó que más del 66% de los 120 millones de personas afectadas por la anemia falciforme en todo el mundo viven en África. Por lo tanto, la alta prevalencia de la anemia falciforme y el aumento de las campañas de concienciación para el tratamiento de esta enfermedad son algunos de los principales impulsores del mercado.
El aumento de la investigación y el desarrollo en el campo de la anemia de células falciformes también podría impulsar el mercado. Por ejemplo, en mayo de 2022, varias dosis diarias de GBT601, la terapia oral experimental de Global Blood Therapeutics (GBT) para la enfermedad de células falciformes (ECF), fueron bien toleradas y demostraron señales farmacológicas y de eficacia prometedoras en seis pacientes en un ensayo clínico de fase I. Por lo tanto, se espera que factores como la creciente prevalencia de la anemia de células falciformes, el aumento de las campañas de concienciación y el aumento de las actividades de investigación y desarrollo impulsen el crecimiento del mercado. Sin embargo, los altos costos del tratamiento están obstaculizando el crecimiento del mercado.
Factores impulsores del crecimiento y desafíos:
El plan de tratamiento para la anemia de células falciformes (ECF) se puede dividir en dos categorías: mantenimiento de la salud y tratamiento de las complicaciones. La anemia de células falciformes tiene variantes genotípicas y fenotípicas que se basan en mutaciones únicas en los genes de la hemoglobina. Existe una alta prevalencia de la enfermedad, así como un aumento de su gravedad en todo el mundo. Según la OMS, aproximadamente el 5% de la población mundial tiene genes que inhiben las enfermedades de la hemoglobina, como la anemia de células falciformes y la talasemia. Según un estudio sobre la enfermedad de células falciformes publicado en la Biblioteca Nacional de Medicina, más de 300.000 bebés nacen con trastornos graves de la hemoglobina cada año; también se espera que 400.000 recién nacidos tengan enfermedad de células falciformes para 2050. Además, según un informe publicado en 2023 por la Sociedad Estadounidense de Hematología, el número estimado de personas que padecen ECF en los EE. UU. es de aproximadamente 70.000 a 100.000. Por lo tanto, la creciente prevalencia de la malaria y la anemia falciforme en diferentes regiones del mundo impulsa el crecimiento del mercado de tratamiento de la anemia falciforme. Además, los gobiernos de varios países del mundo con una alta prevalencia de la anemia falciforme están implementando diversas estrategias para erradicar la enfermedad mejorando el acceso a los servicios de atención médica, incluidas las opciones de tratamiento, para la población.
La farmacoterapia para el tratamiento de la anemia falciforme consiste en hidroxiurea y algunos medicamentos de marca. La hidroxiurea se considera un tratamiento de primera línea para la enfermedad y es recomendada por muchos expertos médicos. Sin embargo, existe una escasez de accesibilidad a las opciones de tratamiento en los países en desarrollo de todo el mundo. Según la Sociedad Estadounidense de Hematología, aproximadamente 300.000 bebés nacen con anemia falciforme cada año en el África subsahariana. A pesar de que la OMS ha añadido la hidroxiurea a la Lista Modelo de Medicamentos Esenciales para Niños, sigue sin estar disponible en muchas regiones en desarrollo. Además, el fármaco se considera muy caro en África. Las transfusiones de sangre para tratar la anemia falciforme también dependen de la disponibilidad de donantes; existe el riesgo de que un cribado inadecuado provoque un aumento de las infecciones transmitidas por transfusión de sangre, aunque los donantes sean accesibles. Además, en los países africanos hay un número limitado de trabajadores sanitarios públicos y privados responsables de mejorar las instalaciones sanitarias y la atención a los pacientes que padecen anemia falciforme. Por tanto, la falta de opciones de tratamiento de la anemia falciforme está obstaculizando el crecimiento del mercado de tratamiento de la anemia falciforme.
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Mercado de tratamiento de la enfermedad de células falciformes: perspectivas estratégicas
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Segmentación y alcance del informe:
El mercado de tratamiento de la anemia falciforme se clasifica en función del tratamiento, la vía de administración y el canal de distribución. Por tratamiento, el mercado se divide en medicamentos genéricos y originales. El mercado de tratamiento de la anemia falciforme, por vía de administración, se bifurca en oral y parenteral. En términos de canal de distribución, el mercado de tratamiento de la anemia falciforme se segmenta en licitación directa, farmacias hospitalarias, farmacias minoristas, farmacias en línea y otros. El mercado de tratamiento de la enfermedad de células falciformes, según la geografía, se clasifica en América del Norte (EE. UU., Canadá y México), Europa (Francia, Alemania, Italia, Reino Unido, España, Benelux, Austria y resto de Europa), Asia Pacífico (Australia, China, Japón, India, Corea del Sur, Malasia, Indonesia y resto de Asia Pacífico), Medio Oriente y África (Arabia Saudita, Emiratos Árabes Unidos, Sudáfrica, Kenia, Tanzania, Ruanda, Nigeria, Ghana, Uganda, Angola, Camerún, Senegal, Zambia y resto de Medio Oriente y África) y América del Sur y Central (Brasil, Argentina y resto de América del Sur y Central).
Análisis segmental:
Según el tratamiento, el mercado de tratamiento de la anemia de células falciformes se divide en medicamentos originales y genéricos. En 2022, el segmento de los originales tuvo una mayor participación en el mercado. Además, se espera que el segmento registre una CAGR más alta durante el período de pronóstico. Según la vía de administración, el mercado de tratamiento de la anemia de células falciformes se bifurca en oral y parenteral. En 2022, el segmento oral tuvo una mayor participación en el mercado. Además, se espera que el segmento registre una CAGR más alta durante el período de pronóstico. La administración oral de medicamentos es la vía de administración de medicamentos más ideal y adecuada, ya que ofrece un alto cumplimiento del paciente, no invasividad, menores restricciones de esterilidad, rentabilidad, flexibilidad en el diseño de la forma de dosificación y facilidad en el proceso de fabricación. Beneficios como la facilidad de administración y la rentabilidad a largo plazo son los principales factores que impulsan la adopción de medicamentos orales. El bajo costo de fabricación de cápsulas, tabletas y otros medicamentos administrados por vía oral impulsa el crecimiento del mercado de tratamiento de la anemia de células falciformes.
Por canal de distribución, el mercado de tratamiento de la anemia falciforme se clasifica en licitación directa, farmacias hospitalarias, farmacias minoristas, farmacias en línea y otros. En 2022, el segmento de licitación directa tuvo la mayor participación del mercado. Sin embargo, se espera que el segmento de farmacias en línea registre la CAGR más alta durante el período de pronóstico. Una licitación es una oferta para realizar tareas específicas o proporcionar artículos por una cantidad fija. En el primer paso de este procedimiento de licitación, se solicitará a los contratistas que presenten ofertas selladas para la construcción o que ofrezcan servicios o productos particularmente planificados dentro de un límite de tiempo específico. El procedimiento de licitación electrónica en la India está diseñado para garantizar que el trabajo para el gobierno o un cliente específico se complete de manera oportuna. Algunos lugares, por ejemplo, pueden tener regulaciones de adquisiciones específicas que dicten la forma en que se toman las decisiones y qué licitaciones se aceptan. Las farmacias en línea son una de las farmacias más desarrolladas en esta era. En este modo de prescripción, las recetas se generan en línea. Las farmacias en línea ofrecen ventajas como precios más económicos que las tiendas minoristas, transacciones más económicas, disponibilidad más fácil y un mejor cumplimiento de las normas por parte de los consumidores. Las farmacias en línea ofrecen medicamentos a domicilio y ofrecen alertas médicas y descuentos en productos farmacéuticos autorizados. El desarrollo de los servicios en línea, el uso de Internet y la concienciación sobre la automedicación de productos de venta libre son factores importantes que contribuyen al crecimiento de las ventas de las farmacias en línea. La educación sobre el tratamiento primario y la medicación estimulará el desarrollo del mercado.
Análisis regional:
Según la geografía, el mercado de tratamiento de la anemia falciforme se clasifica en cinco regiones clave: América del Norte, Europa, Asia Pacífico, América del Sur y Central, y Oriente Medio y África. El mercado de América del Norte se ha analizado con un enfoque principal en tres países principales: Estados Unidos, Canadá y México. Oriente Medio y África tuvieron la mayor participación del mercado de tratamiento de la anemia falciforme en 2022. El aumento de los ingresos disponibles, la creciente demanda de nutrición específica, la creciente conciencia sobre el tratamiento de la anemia falciforme y los suplementos son algunos de los factores destacados que impulsan el crecimiento del mercado.
El mercado de tratamiento de la anemia falciforme en Nigeria tuvo la mayor participación de mercado en 2022 y es probable que sea el mercado de más rápido crecimiento durante el período de pronóstico. En Nigeria, se ha informado que los niños con anemia falciforme no asisten a la escuela y tienen un bajo rendimiento académico debido a los efectos físicos de la anemia falciforme. Según un estudio titulado "La carga de la anemia falciforme", publicado en la Biblioteca Nacional de Medicina, la anemia falciforme afecta a más de 20.000 de cada 1.000.000 de personas de la población nigeriana. Según un estudio titulado "Impacto de la anemia falciforme en las personas afectadas en Nigeria", publicado en la Biblioteca Nacional de Medicina, Nigeria se considera el país con la tasa más alta de anemia falciforme en el África subsahariana, que afecta al 2-3% de la población. Según la OMS y el Ministerio de Salud de Nigeria, el 25% de la población total del país son portadores de genes mutados que causan el trastorno genético. Según el artículo "Defensores de la anemia falciforme en Nigeria instan a las autoridades a adoptar una postura firme sobre las intervenciones", publicado en la VOA, se estima que 100.000 niños son diagnosticados con la enfermedad cada año y que hasta el 80% de los niños en Nigeria mueren antes de cumplir los 5 años.
Tendencia futura del mercado de tratamiento de la enfermedad de células falciformes:
Ampliación de la cartera de nuevos medicamentos y vacunas
La investigación y el desarrollo de nuevos medicamentos se consideran la mejor estrategia; como resultado, la cartera de medicamentos y vacunas contra la anemia falciforme se está volviendo cada vez más sólida. Las asociaciones público-privadas están acelerando las actividades de investigación relacionadas con el tratamiento de la anemia falciforme.
En la siguiente tabla se mencionan algunos medicamentos y vacunas contra la SCD que se encuentran en desarrollo clínico:
Medicamentos, vacunas y compuestos contra la anemia falciforme en desarrollo clínico
Droga
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Revelador
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Etapa de ensayo clínico
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Inclacumab | Pfizer | Fase III |
Voxelador | Pfizer | Fase III |
GBT021601 | Pfizer | Fase II |
PF-07209326 | Pfizer | Fase II |
RG6107 | Roche | Fase II |
GSK4172239D | GSK | Fase I |
VIGA–101 | Terapéutica de haz | Fase I/II |
HGB-206 | Biografía de Bluebird, Inc. | Fase I/II |
HGB-210 | Biografía de Bluebird, Inc. | Fase III |
ALXN1820 | Alexión | Fase II |
NCT05714969 | Compañía farmacéutica Takeda limitada | Fase 2b |
NCT03997760 | Compañía farmacéutica Takeda limitada | Fase I |
Fuente: Sitio web de la empresa, análisis de The Insight Partners
Por lo tanto, se espera que el creciente número de medicamentos y vacunas contra la SCD que se encuentran en desarrollo clínico impulse el crecimiento del mercado en el futuro.
Perspectivas regionales del mercado de tratamiento de la enfermedad de células falciformes
Los analistas de Insight Partners explicaron en detalle las tendencias y los factores regionales que influyen en el mercado de tratamiento de la enfermedad de células falciformes durante el período de pronóstico. Esta sección también analiza los segmentos y la geografía del mercado de tratamiento de la enfermedad de células falciformes en América del Norte, Europa, Asia Pacífico, Oriente Medio y África, y América del Sur y Central.
- Obtenga datos regionales específicos para el mercado de tratamiento de la enfermedad de células falciformes
Alcance del informe de mercado sobre el tratamiento de la enfermedad de células falciformes
| Atributo del informe | Detalles |
|---|---|
| Tamaño del mercado en 2022 | 1.160 millones de dólares estadounidenses |
| Tamaño del mercado en 2030 | 4.690 millones de dólares estadounidenses |
| CAGR global (2022-2030) | 19,1% |
| Datos históricos | 2020-2021 |
| Período de pronóstico | 2023-2030 |
| Segmentos cubiertos | Por tratamiento
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| Regiones y países cubiertos | América del norte
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| Líderes del mercado y perfiles de empresas clave |
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Densidad de actores del mercado: comprensión de su impacto en la dinámica empresarial
El mercado de tratamiento de la enfermedad de células falciformes está creciendo rápidamente, impulsado por la creciente demanda de los usuarios finales debido a factores como la evolución de las preferencias de los consumidores, los avances tecnológicos y una mayor conciencia de los beneficios del producto. A medida que aumenta la demanda, las empresas amplían sus ofertas, innovan para satisfacer las necesidades de los consumidores y aprovechan las tendencias emergentes, lo que impulsa aún más el crecimiento del mercado.
La densidad de actores del mercado se refiere a la distribución de las empresas o firmas que operan dentro de un mercado o industria en particular. Indica cuántos competidores (actores del mercado) están presentes en un espacio de mercado determinado en relación con su tamaño o valor total de mercado.
Las principales empresas que operan en el mercado del tratamiento de la enfermedad de células falciformes son:
- Novartis AG
- Pfizer Inc
- Ciencias de la vida de Emmaus Inc.
- Industrias farmacéuticas Teva Ltd.
- Compañía Bristol-Myers Squibb
Descargo de responsabilidad : Las empresas enumeradas anteriormente no están clasificadas en ningún orden particular.
- Obtenga una descripción general de los principales actores clave del mercado de tratamiento de la enfermedad de células falciformes
Panorama competitivo y empresas clave:
Algunas de las empresas más importantes que operan en el mercado mundial de tratamiento de la anemia falciforme son Novartis AG, Pfizer Inc, Emmaus Life Sciences Inc, Teva Pharmaceutical Industries Ltd., Bristol-Myers Squibb Company, Siklos, Mylan NV, Taj Pharmaceuticals Limited y Apotex. Estas empresas se centran en el desarrollo de nuevas tecnologías, avances en productos existentes y la expansión de la presencia geográfica para satisfacer la creciente demanda de los consumidores en todo el mundo y ampliar su gama de productos en carteras especializadas. Las empresas que operan en el mercado mundial de tratamiento de la anemia falciforme están implementando diversas estrategias inorgánicas y orgánicas. Algunas de ellas se mencionan a continuación:
- En abril de 2023, la FDA de EE. UU. ofreció a Editas Medicine, Inc. una designación de medicamento huérfano para su EDIT-301, que se utiliza para el tratamiento de la anemia de células falciformes.
- En octubre de 2022, Pfizer Inc. completó la adquisición de Global Blood Therapeutics, Inc., que participa en el desarrollo y comercialización de medicamentos para tratar la anemia drepanocítica.
- En febrero de 2022, Global Blood Therapeutics Inc. recibió la aprobación para la comercialización de Oxbryta para el tratamiento de la anemia hemolítica causada por anemia drepanocítica en pacientes adultos y pediátricos (12 años o más) como monoterapia o en combinación con hidroxicarbamida.
- Historical Analysis (2 Years), Base Year, Forecast (7 Years) with CAGR
- PEST and SWOT Analysis
- Market Size Value / Volume - Global, Regional, Country
- Industry and Competitive Landscape
- Excel Dataset
Report Coverage
Revenue forecast, Company Analysis, Industry landscape, Growth factors, and Trends
Segment Covered
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Regional Scope
North America, Europe, Asia Pacific, Middle East & Africa, South & Central America
Country Scope
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Frequently Asked Questions
The originators segment dominated the sickle cell disease treatment market and accounted for the largest market share in 2022.
The direct tender segment dominated the sickle cell disease treatment market and accounted for the largest market share in 2022.
Based on route of administration, the oral segment took the forefront leaders in the worldwide sickle cell disease market by accounting largest share in 2022 and is expected to continue to do so till the forecast period.
Answer: - Novartis AG, Pfizer Inc, Emmaus Life Sciences Inc, Teva Pharmaceutical Industries Ltd., Bristol-Myers Squibb Company, Siklos, Mylan NV, Taj Pharmaceuticals Limited, and Apotex among others are among the leading companies operating in the sickle cell disease treatment market.
Increasing prevalence of sickle cell disease and government and private sector's initiative to raise awareness about sickle cell disease are the most significant factors responsible for the overall market growth.
Sickle cell disease treatment market is segmented by countries comprising of North America, Europe, Asia Pacific, Middle East & Africa, and South & Central America
Sickle cell disease (SCD) is the most common inherited blood disorder that affects the red blood cells. Treatments for SCD can relieve pain and help prevent complications related with the disease. SCD is identified with a simple blood test. In addition, SCD can be detected while the baby is in the womb. Diagnostic tests such as amniocentesis and chorionic villus sampling are done before the baby is born, which helps to check the chromosomal or genetic abnormalities in the baby. A bone marrow transplant can cure SCD. The transplant needs a donor who’s healthy, genetic match, such as a sibling. However, only about 18% of people with SCD have a compatible donor. In addition, there are complications and risks involved with a transplant.
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The List of Companies - Sickle Cell Disease Treatment Market
- Novartis AG
- Pfizer Inc
- Emmaus Life Sciences Inc
- Teva Pharmaceutical Industries Ltd.
- Bristol-Myers Squibb Company
- Siklos
- Mylan NV
- Taj Pharmaceuticals Limited
- Apotex
The Insight Partners performs research in 4 major stages: Data Collection & Secondary Research, Primary Research, Data Analysis and Data Triangulation & Final Review.
- Data Collection and Secondary Research:
As a market research and consulting firm operating from a decade, we have published and advised several client across the globe. First step for any study will start with an assessment of currently available data and insights from existing reports. Further, historical and current market information is collected from Investor Presentations, Annual Reports, SEC Filings, etc., and other information related to company’s performance and market positioning are gathered from Paid Databases (Factiva, Hoovers, and Reuters) and various other publications available in public domain.
Several associations trade associates, technical forums, institutes, societies and organization are accessed to gain technical as well as market related insights through their publications such as research papers, blogs and press releases related to the studies are referred to get cues about the market. Further, white papers, journals, magazines, and other news articles published in last 3 years are scrutinized and analyzed to understand the current market trends.
- Primary Research:
The primarily interview analysis comprise of data obtained from industry participants interview and answers to survey questions gathered by in-house primary team.
For primary research, interviews are conducted with industry experts/CEOs/Marketing Managers/VPs/Subject Matter Experts from both demand and supply side to get a 360-degree view of the market. The primary team conducts several interviews based on the complexity of the markets to understand the various market trends and dynamics which makes research more credible and precise.
A typical research interview fulfils the following functions:
- Provides first-hand information on the market size, market trends, growth trends, competitive landscape, and outlook
- Validates and strengthens in-house secondary research findings
- Develops the analysis team’s expertise and market understanding
Primary research involves email interactions and telephone interviews for each market, category, segment, and sub-segment across geographies. The participants who typically take part in such a process include, but are not limited to:
- Industry participants: VPs, business development managers, market intelligence managers and national sales managers
- Outside experts: Valuation experts, research analysts and key opinion leaders specializing in the electronics and semiconductor industry.
Below is the breakup of our primary respondents by company, designation, and region:
Once we receive the confirmation from primary research sources or primary respondents, we finalize the base year market estimation and forecast the data as per the macroeconomic and microeconomic factors assessed during data collection.
- Data Analysis:
Once data is validated through both secondary as well as primary respondents, we finalize the market estimations by hypothesis formulation and factor analysis at regional and country level.
- Macro-Economic Factor Analysis:
We analyse macroeconomic indicators such the gross domestic product (GDP), increase in the demand for goods and services across industries, technological advancement, regional economic growth, governmental policies, the influence of COVID-19, PEST analysis, and other aspects. This analysis aids in setting benchmarks for various nations/regions and approximating market splits. Additionally, the general trend of the aforementioned components aid in determining the market's development possibilities.
- Country Level Data:
Various factors that are especially aligned to the country are taken into account to determine the market size for a certain area and country, including the presence of vendors, such as headquarters and offices, the country's GDP, demand patterns, and industry growth. To comprehend the market dynamics for the nation, a number of growth variables, inhibitors, application areas, and current market trends are researched. The aforementioned elements aid in determining the country's overall market's growth potential.
- Company Profile:
The “Table of Contents” is formulated by listing and analyzing more than 25 - 30 companies operating in the market ecosystem across geographies. However, we profile only 10 companies as a standard practice in our syndicate reports. These 10 companies comprise leading, emerging, and regional players. Nonetheless, our analysis is not restricted to the 10 listed companies, we also analyze other companies present in the market to develop a holistic view and understand the prevailing trends. The “Company Profiles” section in the report covers key facts, business description, products & services, financial information, SWOT analysis, and key developments. The financial information presented is extracted from the annual reports and official documents of the publicly listed companies. Upon collecting the information for the sections of respective companies, we verify them via various primary sources and then compile the data in respective company profiles. The company level information helps us in deriving the base number as well as in forecasting the market size.
- Developing Base Number:
Aggregation of sales statistics (2020-2022) and macro-economic factor, and other secondary and primary research insights are utilized to arrive at base number and related market shares for 2022. The data gaps are identified in this step and relevant market data is analyzed, collected from paid primary interviews or databases. On finalizing the base year market size, forecasts are developed on the basis of macro-economic, industry and market growth factors and company level analysis.
- Data Triangulation and Final Review:
The market findings and base year market size calculations are validated from supply as well as demand side. Demand side validations are based on macro-economic factor analysis and benchmarks for respective regions and countries. In case of supply side validations, revenues of major companies are estimated (in case not available) based on industry benchmark, approximate number of employees, product portfolio, and primary interviews revenues are gathered. Further revenue from target product/service segment is assessed to avoid overshooting of market statistics. In case of heavy deviations between supply and demand side values, all thes steps are repeated to achieve synchronization.
We follow an iterative model, wherein we share our research findings with Subject Matter Experts (SME’s) and Key Opinion Leaders (KOLs) until consensus view of the market is not formulated – this model negates any drastic deviation in the opinions of experts. Only validated and universally acceptable research findings are quoted in our reports.
We have important check points that we use to validate our research findings – which we call – data triangulation, where we validate the information, we generate from secondary sources with primary interviews and then we re-validate with our internal data bases and Subject matter experts. This comprehensive model enables us to deliver high quality, reliable data in shortest possible time.
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