Rare Disease Treatment Market Insights and Growth by 2031
[Rapport de recherche] La taille du marché du traitement des maladies rares était de 193,52 millions de dollars US en 2022 et devrait atteindre 496,06 millions de dollars US d'ici 2030 ; on estime qu'il enregistrera un TCAC de 11,70 % de 2022 à 2030.
Insights et vue d'analyste :
Environ 7 000 maladies rares touchent plus de 30 millions de personnes aux États-Unis et mettent leur vie en danger. Le développement de traitements tels que le développement de médicaments, de produits biologiques et de dispositifs pour les maladies rares est un défi, notamment en raison de la complexité de la biologie et du manque de compréhension de l'histoire naturelle de nombreuses maladies rares - la prévalence croissante des maladies rares et une population intrinsèquement petite de patients atteints d'un maladie rare. La FDA américaine a approuvé des centaines de médicaments pour le traitement des maladies rares, mais la plupart des maladies rares ne disposent pas de traitements approuvés par la FDA.
Moteurs et freins à la croissance :
Prévalence croissante des maladies rares
Selon la Food and Drug Administration des États-Unis, une maladie rare touche moins de 200 000 personnes aux États-Unis et selon l'article de Cheisi Global Rare Disease en 2022, le fardeau de Le nombre de maladies rares est environ 10 fois plus élevé que celui des maladies du marché de masse par patient et par an (PPPY). De plus, la santé publique de la Commission européenne indique que la maladie n'a touché qu'une personne en 2000 dans l'Union européenne. Les maladies rares touchent également moins de cinq personnes sur 10 000 au Canada. De même, selon la mise à jour de février 2022 de rarediseaseday.org, environ 300 millions de personnes vivent avec des maladies rares, ce qui représente un chiffre élevé. Ainsi, la demande de solutions de traitement efficaces et avancées pour les maladies rares devrait augmenter en raison du fardeau élevé et de la sensibilisation croissante. Cela devrait alimenter la croissance du marché étudié au cours de la période de prévision. La demande croissante de traitements contre les maladies rares a augmenté en raison de l’utilisation de divers canaux de distribution pour le traitement des maladies rares, tels que les pharmacies en ligne, les pharmacies spécialisées et les pharmacies hospitalières.
En outre, des facteurs tels que l'augmentation du nombre de cas de maladies rares et d'initiatives favorisant la vaccination, associés à de nouveaux traitements et médicaments, et une augmentation du nombre de lancements de nouveaux médicaments et des politiques gouvernementales favorables stimulent la croissance globale du marché.
Nombre croissant d'approbations de médicaments pour stimuler la croissance du marché du traitement des maladies rares
Selon la recherche pharmaceutique et Fabricants américains, en 2021, environ 791 candidats-médicaments orphelins potentiels contre les maladies rares étaient en cours d’essais cliniques. Parmi tous les médicaments orphelins cliniques, 168 étaient destinés à des cancers rares, 120 à des cancers rares du sang, 56 à des troubles neurologiques, 192 à des troubles génétiques, 54 à des troubles sanguins, 51 à des maladies auto-immunes et 36 à des maladies infectieuses. Environ 26 nouveaux médicaments orphelins ont été approuvés pour le traitement de cette maladie rare par le Centre d'évaluation et de recherche sur les médicaments (CDER) en 2021. Certains des produits approuvés étaient Amondys 4, Bylvay, Welireg, Lumakras, Scemblix, Welireg, Cytalux, Besremi. , Empaveli, Evkeeza, Exkivity, fexinidazole et Zynlonta, entre autres. Par conséquent, l’augmentation de l’approbation des médicaments contre les maladies rares et le lancement de nouveaux médicaments orphelins devraient stimuler la croissance de l’industrie.
Aperçus stratégiques
Segmentation et portée du rapport :
Le marché du traitement des maladies rares, par méthode, est segmenté en voies d'administration (ROA) , c'est-à-dire par voie orale, injectables et autres. Le segment des produits injectables a dominé le marché en 2022. Le marché est également segmenté par type de médicament, c'est-à-dire les produits biologiques, les petites molécules et les biosimilaires. Le segment des produits biologiques détenait la plus grande part de marché en 2022. Le segment devrait enregistrer le TCAC le plus élevé de 2022 à 2030, car il a gagné en popularité en raison de son efficacité par rapport à d’autres produits. Les progrès croissants de la biotechnologie et de la recherche et du développement ont facilité le développement de nouveaux produits biologiques. Le marché du traitement des maladies rares, par domaine thérapeutique, est segmenté en oncologie, maladies neurologiques, maladies cardiovasculaires, maladies musculo-squelettiques, maladies infectieuses et autres. Le segment de l’oncologie détenait la plus grande part de marché en 2022 et devrait enregistrer le TCAC le plus élevé au cours de la période 2022-2030. La domination de ce segment peut être attribuée à la prévalence élevée et au taux de récidive d’indications rares de cancer. Le marché du traitement des maladies rares, par canal de distribution, est segmenté en pharmacies hospitalières, pharmacies en ligne et pharmacies spécialisées. Le segment des pharmacies spécialisées détenait la plus grande part de marché en 2022 ; cependant, la pharmacie en ligne devrait enregistrer le TCAC le plus élevé entre 2022 et 2030. Un nombre croissant de pharmacies hospitalières dans le monde et l'avènement des pharmacies en ligne en raison de leur facilité d'utilisation stimulent la croissance du segment.
Le marché du traitement des maladies rares, basé sur la géographie, est segmenté. en Amérique du Nord (États-Unis, Canada et Mexique), en Europe (Allemagne, France, Italie, Royaume-Uni, Russie et reste de l'Europe), en Asie-Pacifique (Australie, Chine, Japon, Inde, Corée du Sud et reste de l'Asie-Pacifique), du Moyen-Orient et du Moyen-Orient ; Afrique (Afrique du Sud, Arabie saoudite, Émirats arabes unis et reste du Moyen-Orient et de l'Afrique) et Amérique du Sud et centrale (Brésil, Mexique et reste de la SCAM).
Analyse segmentaire :
Le marché du traitement des maladies rares, par type de médicament, est segmenté en produits biologiques, petites molécules, et biosimilaires. Le segment des produits biologiques détenait la plus grande part de marché en 2022. Le segment devrait enregistrer le TCAC le plus élevé de 2022 à 2030. Les progrès croissants des entreprises biotechnologiques ont facilité le développement de nouveaux produits biologiques : spécificité de cible élevée et potentiel de médicaments biologiques transformant les rares marché du traitement des maladies. Par exemple, en 2021, la FDA américaine a approuvé Zolgensma, une thérapie génique utilisée pour le traitement de l’amyotrophie spinale. De plus, le nombre croissant d'expirations de brevets de produits biologiques orphelins devrait ouvrir la voie à de nouvelles sociétés, entraînant une réduction du prix des médicaments utilisés pour le traitement de diverses maladies rares, propulsant ainsi la croissance globale du segment.
Marché du traitement des maladies rares, par ROA – 2022 et 2030
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Le marché du traitement des maladies rares, par voie d'administration (ROA), est segmenté en oral, injectable et autres. Le segment des produits injectables détenait la plus grande part de marché en 2022 et devrait enregistrer le TCAC le plus élevé au cours de la période 2022-2030. Cela peut être attribué au nombre croissant d’entreprises impliquées dans le lancement de nouveaux produits injectables pour le traitement de maladies rares. Par exemple, en février 2021, la FDA américaine a approuvé Sarepta Therapeutics» AMONDYS 45 (casimersen injectable) pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Le segment oral suivait le segment injectable. Les principaux acteurs du marché sont également impliqués dans l’innovation de nouveaux produits. Par exemple, en juillet 2022, Pfizer Inc. a reçu l'approbation de la FDA américaine pour Xalkori (crizotinib) pour le traitement des patients pédiatriques et adultes atteints de tumeurs myofibroblastiques inflammatoires (TMI) ALK-positives. Le médicament est administré par voie orale à une dose de 250 mg jusqu'à progression de la maladie. s'arrête.
Analyse régionale :
En fonction de la géographie, le marché mondial du traitement des maladies rares est segmenté. en cinq régions clés : Amérique du Nord, Europe, Asie-Pacifique, Sud et Amérique du Sud. Amérique centrale, Moyen-Orient et Amérique centrale Afrique. En 2022, l’Amérique du Nord détenait la plus grande part du marché mondial du traitement des maladies rares. On estime que l’Asie-Pacifique enregistrera le TCAC le plus élevé de 2022 à 2030. Le marché nord-américain du traitement des maladies rares a connu une croissance substantielle au cours des dernières années en raison de l’augmentation de la population obèse subissant un traitement pour une maladie rare et de la prévalence de maladies rares dans le Nord. L’Amérique et les progrès dans le traitement des maladies rares. L’Amérique du Nord représentait la plus grande part du marché mondial du traitement des maladies rares en 2022. Le marché nord-américain du traitement des maladies rares a connu une croissance substantielle au cours des dernières années en raison du fardeau croissant des maladies rares. L’Asie-Pacifique représente la région du marché mondial du traitement des maladies rares qui connaît la croissance la plus rapide. Cette croissance est attribuée à plusieurs facteurs, tirés par le potentiel élevé du traitement des maladies rares sur les marchés inexploités et émergents en raison de l'augmentation des besoins de santé non satisfaits, de la prévalence croissante des maladies rares et de la demande de traitement des maladies rares.
En outre, les économies émergentes sur le marché des maladies rares se développent à un rythme significatif en raison d'une augmentation de la demande de services de santé améliorés, d'investissements importants dans l'amélioration des infrastructures de santé et du développement d'innovations dans le domaine des soins de santé. industrie. La demande de traitement des maladies rares ne se limite pas aux pays émergents mais s’observe également dans les pays en développement. Des facteurs tels que la contribution des entreprises au marché du traitement des maladies rares stimulent davantage la croissance du marché du traitement des maladies rares. Par exemple, en octobre 2021, AstraZeneca a reçu la désignation de médicament orphelin pour le Tezepelumab de la FDA américaine pour le traitement de l'œsophagite à éosinophiles (EoE). Les produits peuvent accroître l'observance des patients, ce qui entraînera un élargissement de la base de consommateurs et une augmentation des revenus du marché.
Développements de l'industrie et opportunités futures :
Diverses initiatives prises par les principaux acteurs opérant sur le marché mondial du traitement des maladies rares sont répertoriées ci-dessous :
- En août 2021, Zevra Therapeutics a acheté Acer pour se catapulter dans un écosystème commercial de maladies rares pour 91 millions de dollars.
- En 2021, Orphan Technologies a acquis la société de biotechnologie américaine Retrophin Inc. pour 90 millions de dollars. . Cet arrangement comprend OT-58, un tout nouveau traitement de remplacement enzymatique. La société fait actuellement l'objet d'essais de phase 1/2 pour traiter l'homocystinurie classique.
- En octobre 2021, UCB et Ra Pharmaceuticals Inc. ont conclu un accord de fusion en vertu duquel UCB a acquis Ra Pharma pour améliorer options de traitement pour les personnes vivant avec la myasthénie grave et d'autres maladies rares.
- En juillet 2023, Alexion, AstraZeneca Rare Disease a conclu un accord d'achat et de licence définitif pour un portefeuille de programmes de thérapie génique préclinique et technologies habilitantes de Pfizer Inc. L’accord a été conclu pour faire progresser les médicaments génomiques de nouvelle génération avec l’ajout d’actifs de pipeline complémentaires et de technologies innovantes. L'acquisition valait 13,3 milliards de dollars et a également renforcé le portefeuille de produits de la société pour les maladies rares en offrant une forte opportunité de croissance pour le marché.
Paysage concurrentiel et entreprises clés :
F. Hoffmann-La Roche Ltd., Pfizer, Inc., PTC Therapeutics, Novartis AG, Takeda Pharmaceutical Company, Bayer AG, AbbVie Inc., Merck & Co. Inc. et Bristol Myers Squibb sont fournies dans ce rapport. Il existe des acteurs importants sur le marché, tels que F-Hoffmann La Roche Ltd., Novartis AG et Bayer AG, qui sont quelques sociétés clés opérant sur le marché du traitement des maladies rares. Ces entreprises adoptent des stratégies d'innovation de produits sur le marché du traitement des maladies rares pour répondre à l'évolution des demandes des clients, ce qui leur permet de conserver leur marque.
Report Coverage
Revenue forecast, Company Analysis, Industry landscape, Growth factors, and Trends
Segment Covered
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to segments covered.
Regional Scope
North America, Europe, Asia Pacific, Middle East & Africa, South & Central America
Country Scope
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- F. Hoffmann-La Roche Ltd.
- Pfizer, Inc.
- PTC Therapeutics
- Novartis AG
- Takeda Pharmaceutical Company
- Bayer AG
- AbbVie Inc.
- Merck & Co. Inc.
- Bristol Myers Squibb
The Insight Partners performs research in 4 major stages: Data Collection & Secondary Research, Primary Research, Data Analysis and Data Triangulation & Final Review.
- Data Collection and Secondary Research:
As a market research and consulting firm operating from a decade, we have published and advised several client across the globe. First step for any study will start with an assessment of currently available data and insights from existing reports. Further, historical and current market information is collected from Investor Presentations, Annual Reports, SEC Filings, etc., and other information related to company’s performance and market positioning are gathered from Paid Databases (Factiva, Hoovers, and Reuters) and various other publications available in public domain.
Several associations trade associates, technical forums, institutes, societies and organization are accessed to gain technical as well as market related insights through their publications such as research papers, blogs and press releases related to the studies are referred to get cues about the market. Further, white papers, journals, magazines, and other news articles published in last 3 years are scrutinized and analyzed to understand the current market trends.
- Primary Research:
The primarily interview analysis comprise of data obtained from industry participants interview and answers to survey questions gathered by in-house primary team.
For primary research, interviews are conducted with industry experts/CEOs/Marketing Managers/VPs/Subject Matter Experts from both demand and supply side to get a 360-degree view of the market. The primary team conducts several interviews based on the complexity of the markets to understand the various market trends and dynamics which makes research more credible and precise.
A typical research interview fulfils the following functions:
- Provides first-hand information on the market size, market trends, growth trends, competitive landscape, and outlook
- Validates and strengthens in-house secondary research findings
- Develops the analysis team’s expertise and market understanding
Primary research involves email interactions and telephone interviews for each market, category, segment, and sub-segment across geographies. The participants who typically take part in such a process include, but are not limited to:
- Industry participants: VPs, business development managers, market intelligence managers and national sales managers
- Outside experts: Valuation experts, research analysts and key opinion leaders specializing in the electronics and semiconductor industry.
Below is the breakup of our primary respondents by company, designation, and region:
Once we receive the confirmation from primary research sources or primary respondents, we finalize the base year market estimation and forecast the data as per the macroeconomic and microeconomic factors assessed during data collection.
- Data Analysis:
Once data is validated through both secondary as well as primary respondents, we finalize the market estimations by hypothesis formulation and factor analysis at regional and country level.
- Macro-Economic Factor Analysis:
We analyse macroeconomic indicators such the gross domestic product (GDP), increase in the demand for goods and services across industries, technological advancement, regional economic growth, governmental policies, the influence of COVID-19, PEST analysis, and other aspects. This analysis aids in setting benchmarks for various nations/regions and approximating market splits. Additionally, the general trend of the aforementioned components aid in determining the market's development possibilities.
- Country Level Data:
Various factors that are especially aligned to the country are taken into account to determine the market size for a certain area and country, including the presence of vendors, such as headquarters and offices, the country's GDP, demand patterns, and industry growth. To comprehend the market dynamics for the nation, a number of growth variables, inhibitors, application areas, and current market trends are researched. The aforementioned elements aid in determining the country's overall market's growth potential.
- Company Profile:
The “Table of Contents” is formulated by listing and analyzing more than 25 - 30 companies operating in the market ecosystem across geographies. However, we profile only 10 companies as a standard practice in our syndicate reports. These 10 companies comprise leading, emerging, and regional players. Nonetheless, our analysis is not restricted to the 10 listed companies, we also analyze other companies present in the market to develop a holistic view and understand the prevailing trends. The “Company Profiles” section in the report covers key facts, business description, products & services, financial information, SWOT analysis, and key developments. The financial information presented is extracted from the annual reports and official documents of the publicly listed companies. Upon collecting the information for the sections of respective companies, we verify them via various primary sources and then compile the data in respective company profiles. The company level information helps us in deriving the base number as well as in forecasting the market size.
- Developing Base Number:
Aggregation of sales statistics (2020-2022) and macro-economic factor, and other secondary and primary research insights are utilized to arrive at base number and related market shares for 2022. The data gaps are identified in this step and relevant market data is analyzed, collected from paid primary interviews or databases. On finalizing the base year market size, forecasts are developed on the basis of macro-economic, industry and market growth factors and company level analysis.
- Data Triangulation and Final Review:
The market findings and base year market size calculations are validated from supply as well as demand side. Demand side validations are based on macro-economic factor analysis and benchmarks for respective regions and countries. In case of supply side validations, revenues of major companies are estimated (in case not available) based on industry benchmark, approximate number of employees, product portfolio, and primary interviews revenues are gathered. Further revenue from target product/service segment is assessed to avoid overshooting of market statistics. In case of heavy deviations between supply and demand side values, all thes steps are repeated to achieve synchronization.
We follow an iterative model, wherein we share our research findings with Subject Matter Experts (SME’s) and Key Opinion Leaders (KOLs) until consensus view of the market is not formulated – this model negates any drastic deviation in the opinions of experts. Only validated and universally acceptable research findings are quoted in our reports.
We have important check points that we use to validate our research findings – which we call – data triangulation, where we validate the information, we generate from secondary sources with primary interviews and then we re-validate with our internal data bases and Subject matter experts. This comprehensive model enables us to deliver high quality, reliable data in shortest possible time.
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