Panoramica del mercato della terapia genica, crescita, tendenze, analisi, rapporto di ricerca (2023-2031)

[Rapporto di ricerca] Si prevede che il mercato della terapia genica raggiungerà i 25,69 miliardi di dollari entro il 2031, rispetto ai 5,11 miliardi di dollari del 2023; si stima che il mercato registrerà un CAGR del 14,3% nel periodo 2023-2031.

Approfondimenti di mercato e opinioni degli analisti:

La terapia genica è un processo per il trattamento delle malattie mediante l'inattivazione di un gene che causa la malattia, la sostituzione di un gene che causa la malattia con una copia sana del gene o l'introduzione di un gene nuovo o modificato nel corpo per aiutare a curare e prevenire la malattia. La terapia genica può essere classificata in terapia genica in vivo ed ex vivo. La terapia genica mira a sostituire o correggere i geni difettosi con quelli normali, consentendo al corpo di produrre le proteine ​​o gli enzimi corretti necessari per il normale funzionamento, che possono potenzialmente curare la causa sottostante delle malattie. La crescente prevalenza di malattie genetiche e cancro in tutto il mondo e il crescente numero di approvazioni FDA di terapie geniche favoriscono la crescita del mercato della terapia genica . Inoltre, le tendenze del mercato della terapia genica includono progressi nelle tecnologie di terapia genica che favoriranno la crescita del mercato in futuro.

Fattori di crescita:

I progressi nella biotecnologia  hanno portato allo sviluppo di trattamenti per un'ampia gamma di indicazioni. Le terapie geniche vengono utilizzate per trattare varie malattie, come cancro, disturbi neurologici e disturbi genetici. A livello globale, le terapie geniche vengono ampiamente adottate grazie alla disponibilità di prodotti approvati dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. Di seguito sono riportati alcuni esempi di prodotti di terapia genica approvati dalla FDA negli ultimi anni:

• A dicembre 2023, la FDA ha approvato due terapie geniche basate sulle cellule per l'anemia falciforme. Lyfgenia (lovotibeglogene autotemcel) di Bluebird Bio è stato autorizzato per i pazienti affetti da anemia falciforme di età pari o superiore a 12 anni con una storia di eventi vaso-occlusivi. È stato approvato insieme a Casgevy (exagamglogene autotemcel), di Vertex Pharmaceuticals e CRISPR Therapeutics.
• A giugno 2023, la FDA ha approvato Roctavian, una terapia genica basata su un vettore virale adeno-associato per il trattamento di adulti con emofilia A grave senza anticorpi preesistenti al sierotipo 5 del virus adeno-associato. L'emofilia A ereditaria è un grave disturbo emorragico che si verifica a causa di una mutazione genetica, responsabile della produzione del fattore VIII (FVIII), una proteina che consente la coagulazione del sangue. Roctavian è un prodotto di terapia genica monouso che contiene un vettore virale che trasporta un gene per il fattore VIII della coagulazione.
• Nel giugno 2023, la FDA ha approvato Elevidys, la prima terapia genica per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne nei pazienti pediatrici di età compresa tra 4 e 5 anni con una mutazione confermata nel gene della distrofia muscolare di Duchenne e che non presentano una condizione medica preesistente che impedisca il trattamento con questa terapia.
• Nel novembre 2022, la FDA ha approvato HEMGENIX, prodotto da CSL Behring LLC, una terapia genica ricombinante basata sul virus adeno-associato di tipo 5 per il trattamento di pazienti adulti affetti da alcuni tipi di emofilia B.

Pertanto, la crescente approvazione di queste terapie geniche sta alimentando la crescita del mercato della terapia genica.

Mercato della terapia genica: approfondimenti strategici

Segmentazione e ambito del report:

L'analisi del mercato della terapia genica è stata condotta considerando i seguenti segmenti: vettori, indicazione, modalità di somministrazione e geografia. In base ai vettori, il mercato è categorizzato in vettori non virali e vettori virali. In termini di indicazione, il mercato è classificato in malattie neurologiche, cancro, distrofia muscolare di Duchenne, malattie epatologiche e altre indicazioni. In termini di modalità di somministrazione, il mercato è biforcato in in vivo ed ex vivo. L'ambito del rapporto di mercato sulla terapia genica copre Nord America (Stati Uniti, Canada e Messico), Europa (Francia, Germania, Regno Unito, Spagna, Italia e resto d'Europa), Asia Pacifico (Cina, Giappone, India, Australia, Corea del Sud e resto dell'Asia Pacifico), Medio Oriente e Africa (Arabia Saudita, Sud Africa, Emirati Arabi Uniti e resto del Medio Oriente e Africa) e Sud e Centro America (Brasile, Argentina e resto del Sud e Centro America).

Analisi segmentale:

Il mercato della terapia genica, per vettori, è categorizzato in vettori non virali e vettori virali. Il segmento dei vettori virali ha detenuto una quota di mercato significativa nel 2023. Si prevede che registrerà un CAGR più elevato nel mercato nel periodo 2023-2030.

In base all'indicazione, il mercato è classificato in malattie neurologiche, cancro, distrofia muscolare di Duchenne, malattie epatologiche e altre indicazioni. Il segmento del cancro ha detenuto una quota di mercato significativa della terapia genica nel 2023 e si stima che registrerà il CAGR più elevato nel periodo 2023-2030.

In base alla modalità di somministrazione, il mercato è segmentato in in vivo ed ex vivo. Il segmento in vivo ha detenuto una quota di mercato significativa della terapia genica nel 2023 e si prevede che registrerà un CAGR più elevato nel periodo 2023-2030. La terapia genica in vivo consente un trattamento sistematico, il che implica che può raggiungere più siti e organi in tutto il corpo. Ciò è particolarmente utile per le malattie che colpiscono più aree o hanno segni sistematici, consentendo un approccio terapeutico completo. Inoltre, lo sviluppo di tecnologie di somministrazione avanzate, come vettori virali, nanoparticelle e vettori a base di lipidi, ha migliorato l'efficacia e la specificità della terapia in vivo. Questi progressi potenziano la somministrazione mirata di materiale genetico e migliorano la sicurezza e l'efficacia della terapia.

Analisi regionale:

Geograficamente, il mercato della terapia genica è segmentato in Nord America, Europa, Asia Pacifico, Sud e Centro America e Medio Oriente e Africa. Nel 2023, il Nord America ha conquistato una quota significativa del mercato. Nel 2023, gli Stati Uniti hanno dominato il mercato della terapia genica in questa regione. La crescita del mercato in Nord America è attribuita alla crescente prevalenza di disturbi genetici, al crescente numero di pazienti affetti da cancro, all'aumento dei finanziamenti governativi, alla crescente adozione della terapia genica avanzata per il trattamento delle malattie e alla crescente approvazione del prodotto.

Secondo i Centers for Disease Control and Prevention (CDC), nel 2020 sono stati diagnosticati circa 1.603.844 nuovi casi di cancro, con 602.347 decessi per cancro negli Stati Uniti. Per ogni 100.000 individui, sono stati segnalati 403 nuovi casi di cancro. Inoltre, secondo l'Agenzia internazionale per la ricerca sul cancro, si prevede che i nuovi casi di cancro raggiungeranno i 30,2 milioni entro il 2040. Secondo le stime dell'US Government Accountability Office pubblicate nell'ottobre 2021, circa 25-30 milioni di persone soffrono di malattie rare nel paese; quasi il 50% dei pazienti con malattie rare sono bambini. Le malattie rare sono spesso il risultato di una mutazione genetica; si stima che l'80% delle malattie rare sia genetico.

Secondo un aggiornamento di ottobre 2021 dei National Institutes of Health, 10 aziende farmaceutiche e 5 organizzazioni non profit hanno collaborato per accelerare lo sviluppo di terapie geniche per i 30 milioni di americani che soffrono di malattie rare. La FDA statunitense ha approvato 7 farmaci per la terapia cellulare e genica, con una pipeline di nuovi prodotti che ha raggiunto circa 1.200 terapie sperimentali. Metà di queste sono in fase 2 di sperimentazione clinica, con stime di crescita delle vendite annuali pari al 15% per le terapie cellulari e al 30% per le terapie geniche, secondo le stime del rapporto 2023 di Chemical & Engineering News. Tutti questi fattori sopra menzionati contribuiscono alla crescita delle dimensioni del mercato della terapia genica nella regione.

Approfondimenti regionali sul mercato della terapia genica

Le tendenze regionali e i fattori che influenzano il mercato della terapia genica durante il periodo di previsione sono stati ampiamente spiegati dagli analisti di Insight Partners. Questa sezione discute anche i segmenti e la geografia del mercato della terapia genica in Nord America, Europa, Asia Pacifico, Medio Oriente e Africa e America meridionale e centrale.

Ambito del rapporto di mercato sulla terapia genica

Densità degli attori del mercato della terapia genica: comprendere il suo impatto sulle dinamiche aziendali

Il mercato della terapia genica sta crescendo rapidamente, spinto dalla crescente domanda degli utenti finali dovuta a fattori quali l'evoluzione delle preferenze dei consumatori, i progressi tecnologici e una maggiore consapevolezza dei benefici del prodotto. Con l'aumento della domanda, le aziende stanno ampliando le loro offerte, innovando per soddisfare le esigenze dei consumatori e capitalizzando sulle tendenze emergenti, il che alimenta ulteriormente la crescita del mercato.

La densità degli operatori di mercato si riferisce alla distribuzione di aziende o società che operano in un particolare mercato o settore. Indica quanti concorrenti (operatori di mercato) sono presenti in un dato spazio di mercato in relazione alle sue dimensioni o al valore di mercato totale.

Le principali aziende che operano nel mercato della terapia genica sono:

1. Novartis AG
2. Astellas Pharma Inc.
3. Società Bristol-Myers Squibb
4. Azienda agricola Bluebird Bio Inc.
5. Sanofi

Disclaimer : le aziende elencate sopra non sono classificate secondo un ordine particolare.

Sviluppi del settore e opportunità future:

Alcune iniziative intraprese dagli operatori del mercato operanti indi seguito sono elencati i mercati globali della terapia genica:

• Nel gennaio 2022, Ori Biotech Ltd si è assicurata oltre 100 milioni di dollari in un round di finanziamento di serie B sottoscritto in eccesso per introdurre sul mercato un'innovativa piattaforma di produzione di terapia genica e cellulare.
• Nel gennaio 2020, Astellas Pharma Inc. ha acquisito Audentes Therapeutics, Inc. L'acquisizione consente alla società risultante dalla fusione di diventare un leader mondiale nella medicina genetica basata sugli AAV.

Scenario competitivo e aziende chiave:

Le previsioni di mercato della terapia genica possono aiutare gli stakeholder a pianificare le loro strategie di crescita. Novartis AG, Astellas Pharma Inc., Bristol-Myers Squibb Company, Bluebird Bio Inc., CSL Behring, Sanofi, F. Hoffmann-La Roche Ltd, Daiichi Sankyo, Biogen e Oxford Biomedica sono tra i principali attori profilati nel report di mercato della terapia genica. Queste aziende si concentrano sull'introduzione di nuovi prodotti ad alta tecnologia, sui progressi nei prodotti esistenti e sulle espansioni geografiche per soddisfare la crescente domanda dei consumatori in tutto il mondo.