Panoramica del mercato della terapia genica, crescita, tendenze, analisi, rapporto di ricerca (2023-2031)

[Rapporto di ricerca] Si prevede che il mercato della terapia genica raggiungerà i 25,69 miliardi di dollari entro il 2031, rispetto ai 5,11 miliardi di dollari del 2023; Si stima che il mercato registrerà un CAGR del 14,3% nel periodo 2023-2031.

Approfondimenti di mercato e punto di vista degli analisti:

La terapia genica è un processo per il trattamento di malattie inattivando un agente patogeno gene, sostituendo un gene che causa la malattia con una copia sana del gene o introducendo un gene nuovo o modificato nell’organismo per contribuire a curare e prevenire la malattia. La terapia genica può essere classificata in terapia genica in vivo ed ex vivo. La terapia genica mira a sostituire o correggere i geni difettosi con quelli normali, consentendo al corpo di produrre le proteine o gli enzimi corretti necessari per il normale funzionamento, che possono potenzialmente curare la causa alla base delle malattie. La crescente prevalenza di malattie genetiche e cancro in tutto il mondo e il crescente numero di approvazioni della FDA per le terapie geniche favoriscono la crescita del mercato della terapia genica. Inoltre, le tendenze del mercato della terapia genica includono progressi nelle tecnologie di terapia genica che favoriranno la crescita del mercato in futuro.

Driver di crescita:

I progressi nella biotecnologia hanno portato allo sviluppo di trattamenti per un’ampia gamma di indicazioni. Le terapie geniche vengono utilizzate per trattare varie malattie, come il cancro, i disturbi neurologici e i disturbi genetici. A livello globale, le terapie geniche vengono ampiamente adottate grazie alla disponibilità di prodotti approvati dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. Di seguito sono riportati alcuni esempi di prodotti di terapia genica approvati dalla FDA negli ultimi anni:

Nel dicembre 2023, la FDA ha approvato due terapie geniche basate su cellule per l'anemia falciforme. Lyfgenia (lovotibeglogene autotemcel) di Bluebird Bio è stato autorizzato per i pazienti affetti da anemia falciforme di età pari o superiore a 12 anni con una storia di eventi vaso-occlusivi. È stato approvato insieme a Casgevy (exagamglogene autotemcel), di Vertex Pharmaceuticals e CRISPR Therapeutics. Nel giugno 2023, la FDA ha approvato Roctavian, una terapia genica basata su vettori virali adeno-associati per il trattamento di adulti affetti da emofilia A grave senza anticorpi preesistenti contro sierotipo 5 del virus adeno-associato. L'emofilia ereditaria A è una grave malattia emorragica che si verifica a causa di una mutazione genetica responsabile della produzione del fattore VIII (FVIII), una proteina che consente la coagulazione del sangue. Roctavian è un prodotto di terapia genica monouso che contiene un vettore virale che trasporta un gene per il fattore VIII della coagulazione. Nel giugno 2023, la FDA ha approvato Elevidys, la prima terapia genica per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne in pazienti pediatrici di età compresa tra 4 e 5 anni con un mutazione confermata nel gene della distrofia muscolare di Duchenne e che non hanno una condizione medica preesistente che impedisca il trattamento con questa terapia. Nel novembre 2022, la FDA ha approvato HEMGENIX, prodotto da CSL Behring LLC, un gene ricombinante del virus Adeno-associato di tipo 5 terapia per il trattamento di pazienti adulti affetti da determinati tipi di emofilia B. Pertanto, la crescente approvazione di queste terapie geniche sta alimentando la crescita del mercato della terapia genica.



Segmentazione e ambito del rapporto:

L'analisi del mercato della terapia genica è stata effettuata considerando i seguenti segmenti: vettori, indicazione, modalità di somministrazione e geografia. In base ai vettori, il mercato è classificato in vettori non virali e vettori virali. In termini di indicazione, il mercato è classificato in malattie neurologiche, cancro, distrofia muscolare di Duchenne, malattie epatologiche e altre indicazioni. In termini di modalità di consegna, il mercato è biforcato in in vivo ed ex vivo. L’ambito del rapporto sul mercato della terapia genica copre il Nord America (Stati Uniti, Canada e Messico), Europa (Francia, Germania, Regno Unito, Spagna, Italia e resto d’Europa), Asia Pacifico (Cina, Giappone, India, Australia, Corea del Sud e resto dell'Asia Pacifico), Medio Oriente e Africa (Arabia Saudita, Sud Africa, Emirati Arabi Uniti e resto del Medio Oriente e Africa) e America meridionale e centrale (Brasile, Argentina e Paesi Bassi). Resto dell'America meridionale e centrale).

Analisi segmentale:

Il mercato della terapia genica, in base ai vettori, è classificato in vettori non virali e vettori virali. Il segmento dei vettori virali deteneva una quota di mercato significativa nel 2023. Si prevede che registrerà un CAGR più elevato nel mercato nel periodo 2023-2030.

Mercato della terapia genica, per vettore: 2023 e 2031

In base alle indicazioni, il mercato è classificato in malattie neurologiche, cancro, distrofia muscolare di Duchenne, malattie epatologiche e altre indicazioni. Il segmento del cancro deteneva una quota di mercato significativa della terapia genica nel 2023 e si stima che registrerà il CAGR più elevato nel periodo 2023-2030.

In base alla modalità di consegna, il mercato è segmentato in in vivo ed ex vivo. Il segmento in vivo deteneva una quota di mercato significativa della terapia genica nel 2023 e si prevede che registrerà un CAGR più elevato nel periodo 2023-2030. La terapia genica in vivo consente un trattamento sistematico, il che implica che può raggiungere più siti e organi in tutto il corpo. Ciò è particolarmente utile per le malattie che colpiscono più aree o presentano segni sistematici, consentendo un approccio terapeutico completo. Inoltre, lo sviluppo di tecnologie di somministrazione avanzate, come vettori virali, nanoparticelle e trasportatori a base lipidica, ha migliorato l’efficacia e la specificità della terapia in vivo. Questi progressi aumentano la consegna mirata di materiale genetico e migliorano la sicurezza e l'efficacia della terapia.

Analisi regionale:

Geograficamente, il mercato della terapia genica è segmentato in Nord America, Europa, Asia Pacifico, Sud e America Centrale, Medio Oriente e Africa. Nel 2023, il Nord America ha conquistato una quota significativa del mercato. Nel 2023, gli Stati Uniti dominavano il mercato della terapia genica in questa regione. La crescita del mercato in Nord America è attribuita alla crescente prevalenza di malattie genetiche, all'aumento del numero di malati di cancro, all'aumento dei finanziamenti governativi, alla crescente adozione della terapia genica avanzata per il trattamento delle malattie e alla crescente approvazione dei prodotti.

Secondo il Centri per il controllo e la prevenzione delle malattie (CDC), nel 2020 sono stati diagnosticati circa 1.603.844 nuovi casi di cancro, con 602.347 decessi per cancro negli Stati Uniti. Per ogni 100.000 individui sono stati segnalati 403 nuovi casi di cancro. Inoltre, secondo l’Agenzia internazionale per la ricerca sul cancro, si prevede che i nuovi casi di cancro raggiungeranno i 30,2 milioni entro il 2040. Secondo le stime del Government Accountability Office degli Stati Uniti pubblicate nell’ottobre 2021, circa 25-30 milioni di persone soffrono di malattie rare malattie nel paese; quasi il 50% dei pazienti affetti da malattie rare sono bambini. Le malattie rare sono spesso il risultato di una mutazione genetica; si stima che l'80% delle malattie rare siano genetiche.

Secondo un aggiornamento di ottobre 2021 del National Institutes of Health, 10 aziende farmaceutiche e 5 organizzazioni no-profit hanno collaborato per accelerare lo sviluppo di terapie geniche per i 30 milioni di americani affetti da malattie rare. La FDA statunitense ha approvato 7 farmaci per terapia cellulare e genica, con una pipeline di nuovi prodotti che raggiunge circa 1.200 terapie sperimentali. La metà di questi sono in studi clinici di Fase 2, con stime di crescita annuale delle vendite pari al 15% per le terapie cellulari e circa il 30% per le terapie geniche, secondo le stime del rapporto 2023 di Chemical & Engineering News. Tutti questi fattori sopra menzionati contribuiscono alla crescente dimensione del mercato della terapia genica nella regione.

Sviluppi del settore e opportunità future:

Alcune iniziative adottate dagli attori del mercato che operano nel mercato globale della terapia genica sono elencati di seguito:

•Nel gennaio 2022, Ori Biotech Ltd si è assicurata oltre 100 milioni di dollari in un round di finanziamento di serie B con sottoscrizioni in eccesso per introdurre sul mercato una piattaforma innovativa di produzione di terapia cellulare e genica.•In Gennaio 2020, Astellas Pharma Inc. ha acquisito Audentes Therapeutics, Inc. L'acquisizione consente alla società combinata di diventare un leader globale nella medicina genetica basata su AAV. Panorama competitivo e aziende chiave:

Le previsioni del mercato della terapia genica possono aiutare gli stakeholder pianificano le loro strategie di crescita. Novartis AG, Astellas Pharma Inc., Bristol-Myers Squibb Company, Bluebird Bio Inc., CSL Behring, Sanofi, F. Hoffmann-La Roche Ltd, Daiichi Sankyo, Biogen e Oxford Biomedica sono tra i principali attori profilati nella terapia genica rapporto di mercato. Queste aziende si concentrano sull’introduzione di nuovi prodotti high-tech, sui progressi dei prodotti esistenti e sull’espansione geografica per soddisfare la crescente domanda dei consumatori in tutto il mondo.