Rapporto sulla crescita del mercato del trattamento delle malattie rare e prospettive future 2031

  • Report Code : TIPRE00031452
  • Category : Life Sciences
  • No. of Pages : 150
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Si prevede che il mercato dei trattamenti per le malattie rare registrerà un CAGR del 9,3% dal 2024 al 2031, con una dimensione di mercato in espansione da XX milioni di dollari nel 2024 a XX milioni di dollari entro il 2031.

Il rapporto è suddiviso per area terapeutica (oncologia, condizioni neurologiche, condizioni cardiovascolari, condizioni muscoloscheletriche, malattie infettive, altre), via di somministrazione (orale, iniettabile e altre), tipo di farmaco (biologico, piccole molecole e biosimilari) e per canale di distribuzione (farmacia online, farmacia specialistica e farmacia ospedaliera).

L'analisi globale è ulteriormente suddivisa a livello regionale e nei principali paesi. Il rapporto offre il valore in USD per l'analisi e i segmenti di cui sopra.

Scopo del rapporto

Il report Rare Disease Treatment Market di The Insight Partners mira a descrivere il panorama attuale e la crescita futura, i principali fattori trainanti, le sfide e le opportunità. Ciò fornirà spunti a vari stakeholder aziendali, come:

  • Fornitori/produttori di tecnologia: per comprendere le dinamiche di mercato in evoluzione e conoscere le potenziali opportunità di crescita, consentendo loro di prendere decisioni strategiche informate.
  • Investitori: condurre un'analisi completa delle tendenze in merito al tasso di crescita del mercato, alle proiezioni finanziarie del mercato e alle opportunità esistenti lungo la catena del valore.
  • Enti di regolamentazione: regolamentano le politiche e le attività di controllo sul mercato allo scopo di ridurre al minimo gli abusi, preservare la fiducia degli investitori e sostenere l'integrità e la stabilità del mercato.

 

Segmentazione del mercato del trattamento delle malattie rare

 

Area Terapeutica

  • Oncologia
  • Condizione neurologica
  • Condizione cardiovascolare
  • Condizione muscoloscheletrica
  • Malattie infettive
  • Altri

Via di somministrazione

  • Orale
  • Iniettabili e altri

Tipo di farmaco

  • Biologici
  • Piccole molecole e biosimilari

Canale di distribuzione

  • Farmacia online
  • Farmacia specialistica e farmacia ospedaliera

 

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Mercato del trattamento delle malattie rare: approfondimenti strategici

Rare Disease Treatment Market
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Fattori trainanti della crescita del mercato dei trattamenti per le malattie rare

  • Sempre più trattamenti sono in aumento con la crescente incidenza di malattie rare: il tasso di successo nel trovare condizioni rare nell'assistenza sanitaria ha portato a una migliore diagnosi nei pazienti, continuando così a far crescere il mercato delle terapie specializzate. Tra queste aree di grande forza ci sono la genetica, l'autoimmunità e i disturbi neurologici che richiedono un trattamento specifico.
  • Avanzamento tecnologico: i progressi nella biotecnologia e nelle tecnologie di editing genetico, ad esempio le tecnologie CRISPR, hanno cambiato l'approccio al trattamento delle malattie rare. La terapia personale avanzata, che è essenzialmente una terapia genica mirata alla causa dei disturbi genetici, motiva trattamenti più avanzati. Le aziende farmaceutiche e gli investitori che rispondono alla domanda aumentano quindi le dimensioni del mercato nel trattamento delle malattie rare.
  • Politiche governative e incentivi sui farmaci orfani: i governi mondiali stanno scrivendo leggi per incoraggiare lo sviluppo di farmaci per le malattie rare. Negli Stati Uniti, agevolazioni fiscali, esclusività di mercato e sovvenzioni sono incentivi ai sensi dell'Orphan Drug Act che possono essere concessi alle aziende che sviluppano farmaci per il trattamento di malattie rare. I programmi di altre regioni e nell'UE hanno reso più redditizio l'investimento in farmaci per le malattie rare

Tendenze future del mercato dei trattamenti per le malattie rare

  • Numero crescente di investimenti: un numero crescente di investimenti in terapie geniche e cellulari viene effettuato nel panorama del trattamento delle malattie rare, e quest'area continuerà a vedere una crescita, specialmente in malattie genetiche come la fibrosi cistica o la distrofia muscolare di Duchenne. Nel caso delle terapie geniche e cellulari, c'è una possibilità di cura o gestione a lungo termine attraverso questi trattamenti affrontando le cause genetiche di queste malattie. Questa è una tendenza particolare osservata nello spazio delle malattie rare.
  • Ascesa della medicina di precisione: ora una delle più recenti tendenze decisive nei trattamenti delle malattie rare è la medicina di precisione. Con la rivoluzione della genomica, e in particolare l'identificazione dei biomarcatori, la possibilità di un trattamento mirato ai profili genetici può rappresentare terapie efficaci e mirate, in particolare per malattie rare e complesse, ottenendo così risultati migliori per i pazienti e riducendo gli effetti collaterali dei farmaci quando applicati con precisione per specifiche mutazioni genetiche.
  • Progressi nella collaborazione e nella partnership: le aziende farmaceutiche collaborano con il mondo accademico, le biotecnologie e i gruppi di difesa dei pazienti per identificare i potenziali nuovi trattamenti delle malattie rare. A questo proposito, tali collaborazioni condividono risorse e competenze per uno sviluppo più rapido di nuove terapie. Inoltre, questi modelli di collaborazione prospereranno nello spazio delle malattie rare che continua con accordi di partnership pubblico-privato.

Opportunità di mercato per il trattamento delle malattie rare

  • Ingresso nelle malattie rare non soddisfatte: le malattie rare costituiscono una vasta area in cui le aziende farmaceutiche possono concentrare i propri sforzi poiché la maggior parte di tali malattie non ha un trattamento efficace o è efficace solo in misura modesta. Le aziende possono concentrare la propria attenzione su esigenze non soddisfatte in aree come tumori rari, malattie neuromuscolari e disturbi metabolici rari per colmare le lacune nelle attuali terapie e lo sfruttamento di mercati redditizi, anche se di nicchia, con un'elevata domanda di trattamenti innovativi.
  • Nuove opportunità nei mercati emergenti per il trattamento delle malattie rare: con i vantaggi nell'accesso all'assistenza sanitaria nei mercati emergenti ora ampiamente visibili, la domanda di trattamenti per le malattie rare in regioni come Asia-Pacifico, America Latina e Medio Oriente è in aumento. Le aziende hanno un'enorme opportunità nel considerare un ingresso in queste regioni a causa della crescente consapevolezza e delle capacità diagnostiche delle nuove terapie che saranno necessarie.
  • Progettazione di terapie combinate: poiché la maggior parte delle malattie rare sono complesse, forse tali condizioni potrebbero richiedere processi di trattamento multifattoriali. Ciò fornirebbe una finestra per progettare terapie combinate, che hanno un impatto sulla malattia rara su più aspetti contemporaneamente e migliorano il risultato del trattamento. Ciò è molto applicabile in condizioni come tumori rari, malattie autoimmuni e disturbi genetici, in cui sarebbero in atto approcci multifarmaco.

 

Approfondimenti regionali sul mercato dei trattamenti per le malattie rare

Le tendenze regionali e i fattori che influenzano il mercato del trattamento delle malattie rare durante il periodo di previsione sono stati ampiamente spiegati dagli analisti di Insight Partners. Questa sezione discute anche i segmenti e la geografia del mercato del trattamento delle malattie rare in Nord America, Europa, Asia Pacifico, Medio Oriente e Africa e America meridionale e centrale.

Rare Disease Treatment Market
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Ambito del rapporto di mercato sul trattamento delle malattie rare

Attributo del reportDettagli
Dimensioni del mercato nel 2024XX milioni di dollari USA
Dimensioni del mercato entro il 2031XX milioni di dollari USA
CAGR globale (2025 - 2031)9,3%
Dati storici2021-2023
Periodo di previsione2025-2031
Segmenti copertiPer Area Terapeutica
  • Oncologia
  • Condizione neurologica
  • Condizione cardiovascolare
  • Condizione muscoloscheletrica
  • Malattie infettive
  • Altri
Per via di somministrazione
  • Orale
  • Iniettabili e altri
Per tipo di farmaco
  • Biologici
  • Piccole molecole e biosimilari
Per canale di distribuzione
  • Farmacia online
  • Farmacia specialistica e farmacia ospedaliera
Regioni e Paesi copertiAmerica del Nord
  • NOI
  • Canada
  • Messico
Europa
  • Regno Unito
  • Germania
  • Francia
  • Russia
  • Italia
  • Resto d'Europa
Asia-Pacifico
  • Cina
  • India
  • Giappone
  • Australia
  • Resto dell'Asia-Pacifico
America del Sud e Centro
  • Brasile
  • Argentina
  • Resto del Sud e Centro America
Medio Oriente e Africa
  • Sudafrica
  • Arabia Saudita
  • Emirati Arabi Uniti
  • Resto del Medio Oriente e Africa
Leader di mercato e profili aziendali chiave
  • Società anonima F. Hoffmann-La Roche Ltd.
  • Pfizer, Inc.
  • Terapie PTC
  • Novartis AG
  • Azienda farmaceutica Takeda
  • Bayer AG
  • AbbVie Inc.
  • Merck & Co. Inc.
  • Bristol-Myers-Squibb

 

Densità degli operatori del mercato del trattamento delle malattie rare: comprendere il suo impatto sulle dinamiche aziendali

Il mercato del trattamento delle malattie rare sta crescendo rapidamente, spinto dalla crescente domanda degli utenti finali dovuta a fattori quali l'evoluzione delle preferenze dei consumatori, i progressi tecnologici e una maggiore consapevolezza dei benefici del prodotto. Con l'aumento della domanda, le aziende stanno ampliando le loro offerte, innovando per soddisfare le esigenze dei consumatori e capitalizzando sulle tendenze emergenti, il che alimenta ulteriormente la crescita del mercato.

La densità degli operatori di mercato si riferisce alla distribuzione di aziende o società che operano in un particolare mercato o settore. Indica quanti concorrenti (operatori di mercato) sono presenti in un dato spazio di mercato in relazione alle sue dimensioni o al valore di mercato totale.

Le principali aziende che operano nel mercato del trattamento delle malattie rare sono:

  1. Società anonima F. Hoffmann-La Roche Ltd.
  2. Pfizer, Inc.
  3. Terapie PTC
  4. Novartis AG
  5. Azienda farmaceutica Takeda

Disclaimer : le aziende elencate sopra non sono classificate secondo un ordine particolare.


Rare Disease Treatment Market

 

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Punti di forza chiave

 

  • Copertura completa: il rapporto esamina in modo completo i prodotti, i servizi, le tipologie e gli utenti finali del mercato dei trattamenti per le malattie rare, offrendo una panoramica olistica.
  • Analisi degli esperti: il rapporto è compilato sulla base della conoscenza approfondita di esperti e analisti del settore.
  • Informazioni aggiornate: il rapporto garantisce la pertinenza aziendale grazie alla copertura di informazioni recenti e tendenze nei dati.
  • Opzioni di personalizzazione: questo report può essere personalizzato per soddisfare le esigenze specifiche del cliente e adattarsi in modo appropriato alle strategie aziendali.

Il rapporto di ricerca sul mercato del trattamento delle malattie rare può, quindi, aiutare a guidare il percorso di decodificazione e comprensione dello scenario del settore e delle prospettive di crescita. Sebbene possano esserci alcune preoccupazioni valide, i vantaggi complessivi di questo rapporto tendono a superare gli svantaggi.

  • Analisi storica (2 anni), anno base, previsione (7 anni) con CAGR
  • Analisi PEST e SWOT
  • Valore/volume delle dimensioni del mercato - Globale, regionale, nazionale
  • Industria e panorama competitivo
  • Set di dati Excel
Report Coverage
Report Coverage

Revenue forecast, Company Analysis, Industry landscape, Growth factors, and Trends

Segment Covered
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Regional Scope
Regional Scope

North America, Europe, Asia Pacific, Middle East & Africa, South & Central America

Country Scope
Country Scope

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to country scope.

Domande frequenti


Which are some of the major players operating in the market?

F. Hoffmann-La Roche Ltd., Pfizer, Inc., PTC Therapeutics, Novartis AG, Takeda Pharmaceutical Company, Bayer AG, AbbVie Inc., Merck & Co. Inc., and Bristol Myers Squibb

At what CAGR the Rare Disease Treatment Market projected to grow?

The market is expected to grow at a CAGR of 10.2%

What is the expected CAGR of the Rare Disease Treatment Market ?

The Rare Disease Treatment Market is estimated to witness a CAGR of 9.3% from 2023 to 2031

Which region higesht CAGR in the Rare Disease Treatment Market in 2023?

Asia Pacific region dominated the Rare Disease Treatment Market in 2023

Which region dominated the Rare Disease Treatment Market in 2023?

North America region dominated the Rare Disease Treatment Market in 2023

Which is the fastest growing region in biopharmaceutical manufacturing and consumables Market?

Asia Pacific is estimated to grow at the highest CAGR over the forecast year (2023: 2031)

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  • AbbVie Inc.
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The Insight Partners performs research in 4 major stages: Data Collection & Secondary Research, Primary Research, Data Analysis and Data Triangulation & Final Review.

  1. Data Collection and Secondary Research:

As a market research and consulting firm operating from a decade, we have published and advised several client across the globe. First step for any study will start with an assessment of currently available data and insights from existing reports. Further, historical and current market information is collected from Investor Presentations, Annual Reports, SEC Filings, etc., and other information related to company’s performance and market positioning are gathered from Paid Databases (Factiva, Hoovers, and Reuters) and various other publications available in public domain.

Several associations trade associates, technical forums, institutes, societies and organization are accessed to gain technical as well as market related insights through their publications such as research papers, blogs and press releases related to the studies are referred to get cues about the market. Further, white papers, journals, magazines, and other news articles published in last 3 years are scrutinized and analyzed to understand the current market trends.

  1. Primary Research:

The primarily interview analysis comprise of data obtained from industry participants interview and answers to survey questions gathered by in-house primary team.

For primary research, interviews are conducted with industry experts/CEOs/Marketing Managers/VPs/Subject Matter Experts from both demand and supply side to get a 360-degree view of the market. The primary team conducts several interviews based on the complexity of the markets to understand the various market trends and dynamics which makes research more credible and precise.

A typical research interview fulfils the following functions:

  • Provides first-hand information on the market size, market trends, growth trends, competitive landscape, and outlook
  • Validates and strengthens in-house secondary research findings
  • Develops the analysis team’s expertise and market understanding

Primary research involves email interactions and telephone interviews for each market, category, segment, and sub-segment across geographies. The participants who typically take part in such a process include, but are not limited to:

  • Industry participants: VPs, business development managers, market intelligence managers and national sales managers
  • Outside experts: Valuation experts, research analysts and key opinion leaders specializing in the electronics and semiconductor industry.

Below is the breakup of our primary respondents by company, designation, and region:

Research Methodology

Once we receive the confirmation from primary research sources or primary respondents, we finalize the base year market estimation and forecast the data as per the macroeconomic and microeconomic factors assessed during data collection.

  1. Data Analysis:

Once data is validated through both secondary as well as primary respondents, we finalize the market estimations by hypothesis formulation and factor analysis at regional and country level.

  • Macro-Economic Factor Analysis:

We analyse macroeconomic indicators such the gross domestic product (GDP), increase in the demand for goods and services across industries, technological advancement, regional economic growth, governmental policies, the influence of COVID-19, PEST analysis, and other aspects. This analysis aids in setting benchmarks for various nations/regions and approximating market splits. Additionally, the general trend of the aforementioned components aid in determining the market's development possibilities.

  • Country Level Data:

Various factors that are especially aligned to the country are taken into account to determine the market size for a certain area and country, including the presence of vendors, such as headquarters and offices, the country's GDP, demand patterns, and industry growth. To comprehend the market dynamics for the nation, a number of growth variables, inhibitors, application areas, and current market trends are researched. The aforementioned elements aid in determining the country's overall market's growth potential.

  • Company Profile:

The “Table of Contents” is formulated by listing and analyzing more than 25 - 30 companies operating in the market ecosystem across geographies. However, we profile only 10 companies as a standard practice in our syndicate reports. These 10 companies comprise leading, emerging, and regional players. Nonetheless, our analysis is not restricted to the 10 listed companies, we also analyze other companies present in the market to develop a holistic view and understand the prevailing trends. The “Company Profiles” section in the report covers key facts, business description, products & services, financial information, SWOT analysis, and key developments. The financial information presented is extracted from the annual reports and official documents of the publicly listed companies. Upon collecting the information for the sections of respective companies, we verify them via various primary sources and then compile the data in respective company profiles. The company level information helps us in deriving the base number as well as in forecasting the market size.

  • Developing Base Number:

Aggregation of sales statistics (2020-2022) and macro-economic factor, and other secondary and primary research insights are utilized to arrive at base number and related market shares for 2022. The data gaps are identified in this step and relevant market data is analyzed, collected from paid primary interviews or databases. On finalizing the base year market size, forecasts are developed on the basis of macro-economic, industry and market growth factors and company level analysis.

  1. Data Triangulation and Final Review:

The market findings and base year market size calculations are validated from supply as well as demand side. Demand side validations are based on macro-economic factor analysis and benchmarks for respective regions and countries. In case of supply side validations, revenues of major companies are estimated (in case not available) based on industry benchmark, approximate number of employees, product portfolio, and primary interviews revenues are gathered. Further revenue from target product/service segment is assessed to avoid overshooting of market statistics. In case of heavy deviations between supply and demand side values, all thes steps are repeated to achieve synchronization.

We follow an iterative model, wherein we share our research findings with Subject Matter Experts (SME’s) and Key Opinion Leaders (KOLs) until consensus view of the market is not formulated – this model negates any drastic deviation in the opinions of experts. Only validated and universally acceptable research findings are quoted in our reports.

We have important check points that we use to validate our research findings – which we call – data triangulation, where we validate the information, we generate from secondary sources with primary interviews and then we re-validate with our internal data bases and Subject matter experts. This comprehensive model enables us to deliver high quality, reliable data in shortest possible time.