[Rapporto di ricerca] Il mercato del trattamento dell'anemia falciforme è stato valutato a 1.160,16 milioni di dollari nel 2022 e si prevede che raggiungerà i 4.691,87 milioni di dollari entro il 2030; si stima che registrerà un CAGR del 19,1% dal 2022 al 2030.
Approfondimenti di mercato e opinioni degli analisti:
L'anemia falciforme è un gruppo di malattie che colpiscono l'emoglobina, la molecola che trasporta l'ossigeno nei tessuti e negli organi del corpo. Quando si verifica questa malattia, i globuli rossi assumono una forma a mezzaluna e il paziente diventa anemico. L'anemia falciforme (SCD) è una malattia genetica che può essere curata con farmaci per gestire i sintomi e cure palliative. Le trasfusioni di sangue, i trapianti di midollo osseo e i farmaci sono tra le opzioni di trattamento più comuni disponibili. Sebbene il trapianto di midollo osseo sia l'unico trattamento potenzialmente curativo, è raccomandato solo per una percentuale limitata di pazienti. Ci sono solo due farmaci approvati dalla FDA sul mercato: idrossiurea ed Endari.
Si prevede che le crescenti iniziative di vari governi e organizzazioni private per curare questa malattia guideranno il mercato dei trattamenti per l'anemia falciforme nei prossimi anni. Ad esempio, secondo i dati pubblicati dall'OMS nell'agosto 2022, alcuni ministri della salute africani hanno lanciato una campagna per aumentare la consapevolezza e rafforzare la prevenzione e la cura per ridurre l'incidenza dell'anemia falciforme, una delle malattie più comuni nella regione, che, tuttavia, non riceve sufficiente attenzione. La fonte ha anche affermato che oltre il 66% dei 120 milioni di persone affette da anemia falciforme nel mondo vive in Africa. Pertanto, l'elevata prevalenza dell'anemia falciforme e le crescenti campagne di sensibilizzazione per il trattamento di questa malattia sono alcuni dei principali fattori trainanti del mercato.
L'aumento della ricerca e dello sviluppo nel campo dell'anemia falciforme potrebbe anche dare una spinta al mercato. Ad esempio, a maggio 2022, dosi giornaliere multiple di GBT601, la terapia orale sperimentale di Global Blood Therapeutics (GBT) per l'anemia falciforme (SCD), sono state ben tollerate e hanno dimostrato promettenti segnali farmacologici ed di efficacia in sei pazienti in uno studio clinico di fase I. Pertanto, si prevede che fattori come la crescente prevalenza dell'anemia falciforme, le crescenti campagne di sensibilizzazione e le crescenti attività di ricerca e sviluppo stimoleranno la crescita del mercato. Tuttavia, gli elevati costi di trattamento stanno ostacolando la crescita del mercato.
Fattori di crescita e sfide:
Il piano di trattamento per l'anemia falciforme (SCD) può essere suddiviso in due categorie: mantenimento della salute e trattamento delle complicazioni. L'anemia falciforme ha varianti genotipiche e fenotipiche che si basano su mutazioni uniche nei geni dell'emoglobina. C'è un'elevata prevalenza della malattia e un aumento della sua gravità in tutto il mondo. Secondo l'OMS, circa il 5% della popolazione mondiale ha geni che inibiscono le malattie dell'emoglobina come l'anemia falciforme e la talassemia. Secondo uno studio sull'anemia falciforme pubblicato nella National Library of Medicine, ogni anno nascono più di 300.000 bambini con gravi disturbi dell'emoglobina; inoltre, si prevede che 400.000 neonati saranno affetti da anemia falciforme entro il 2050. Inoltre, secondo un rapporto pubblicato nel 2023 dall'American Society of Hematology, il numero stimato di persone affette da SCD negli Stati Uniti è di circa 70.000-100.000. Pertanto, la crescente prevalenza di malaria e anemia falciforme in diverse regioni del mondo stimola la crescita del mercato dei trattamenti per l'anemia falciforme. Inoltre, i governi di vari paesi del mondo con un'elevata prevalenza di anemia falciforme stanno implementando varie strategie per sradicare la malattia migliorando l'accesso ai servizi sanitari, comprese le opzioni di trattamento, per le persone.
La farmacoterapia del trattamento SCD consiste in idrossiurea e alcuni farmaci di marca. L'idrossiurea è considerata un trattamento di prima linea per la malattia ed è raccomandata da molti esperti medici. Tuttavia, c'è una carenza di accessibilità alle opzioni di trattamento nei paesi in via di sviluppo in tutto il mondo. Secondo l'American Society of Hematology, circa 300.000 bambini nascono con SCD ogni anno nell'Africa subsahariana. Nonostante l'aggiunta dell'idrossiurea all'elenco modello di farmaci essenziali per i bambini da parte dell'OMS, rimane non disponibile in molte regioni in via di sviluppo. Inoltre, il farmaco è considerato molto costoso in Africa. Le trasfusioni di sangue per il trattamento SCD dipendono anche dalla disponibilità di donatori; c'è il rischio di uno screening inadeguato che porta a un aumento delle infezioni trasmesse tramite trasfusione di sangue anche se i donatori sono accessibili. Inoltre, ci sono pochi operatori sanitari pubblici e privati nei paesi africani che sono responsabili del miglioramento delle strutture sanitarie e dell'assistenza ai pazienti affetti da SCD. Pertanto, la mancanza di opzioni di trattamento SCD sta ostacolando la crescita del mercato del trattamento dell'anemia falciforme.
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Segmentazione e ambito del report:
Il mercato del trattamento dell'anemia falciforme è categorizzato in base al trattamento, alla via di somministrazione e al canale di distribuzione. In base al trattamento, il mercato è suddiviso in farmaci generici e originatori. Il mercato del trattamento dell'anemia falciforme, in base alla via di somministrazione, è suddiviso in orale e parenterale. In termini di canale di distribuzione, il mercato del trattamento dell'anemia falciforme è segmentato in gara diretta, farmacie ospedaliere, farmacie al dettaglio, farmacie online e altri. Il mercato del trattamento dell'anemia falciforme, in base alla geografia, è suddiviso in Nord America (Stati Uniti, Canada e Messico), Europa (Francia, Germania, Italia, Regno Unito, Spagna, Benelux, Austria e resto d'Europa), Asia Pacifico (Australia, Cina, Giappone, India, Corea del Sud, Malesia, Indonesia e resto dell'Asia Pacifico), Medio Oriente e Africa (Arabia Saudita, Emirati Arabi Uniti, Sudafrica, Kenya, Tanzania, Ruanda, Nigeria, Ghana, Uganda, Angola, Camerun, Senegal, Zambia e resto del Medio Oriente e dell'Africa) e Sud e Centro America (Brasile, Argentina e resto del Sud e Centro America).
Analisi segmentale:
In base al trattamento, il mercato dei trattamenti per l'anemia falciforme è diviso in farmaci originatori e farmaci generici. Nel 2022, il segmento degli originatori deteneva una quota maggiore del mercato. Inoltre, si prevede che il segmento registrerà un CAGR più elevato durante il periodo di previsione. In base alla via di somministrazione, il mercato dei trattamenti per l'anemia falciforme è diviso in orale e parenterale. Nel 2022, il segmento orale deteneva una quota maggiore del mercato. Inoltre, si prevede che il segmento registrerà un CAGR più elevato durante il periodo di previsione. La somministrazione orale dei farmaci è la via di somministrazione dei farmaci più ideale e adatta in quanto offre elevata compliance del paziente, non invasività, minimi vincoli di sterilità, economicità, flessibilità nella progettazione della forma di dosaggio e facilità nel processo di produzione. Vantaggi come facilità di somministrazione ed efficienza dei costi a lungo termine sono i principali fattori che alimentano l'adozione di farmaci orali. I bassi costi di produzione di capsule, compresse e altri farmaci somministrati per via orale promuovono la crescita del mercato dei trattamenti per l'anemia falciforme.
In base al canale di distribuzione, il mercato del trattamento dell'anemia falciforme è suddiviso in gara diretta, farmacie ospedaliere, farmacie al dettaglio, farmacie online e altri. Nel 2022, il segmento della gara diretta ha detenuto la quota maggiore del mercato. Tuttavia, si prevede che il segmento delle farmacie online registrerà il CAGR più elevato durante il periodo di previsione. Una gara è un'offerta per svolgere compiti specifici o fornire articoli per un importo fisso. Nella prima fase di questa procedura di gara, agli appaltatori verrà chiesto di presentare offerte sigillate per la costruzione o di offrire servizi o prodotti pianificati in modo particolare entro un limite di tempo specifico. La procedura di gara elettronica in India è progettata per garantire che il lavoro per il governo o un cliente specifico venga completato in modo tempestivo. Ad esempio, alcuni luoghi potrebbero avere normative specifiche sugli appalti che stabiliscono il modo in cui vengono prese le decisioni e quali gare vengono accettate. Le farmacie online sono una delle farmacie in maggiore sviluppo in quest'epoca. In questa modalità di prescrizione, le prescrizioni vengono generate online. I vantaggi delle farmacie online includono prezzi migliori rispetto ai negozi al dettaglio, e questo offre transazioni basse, facile reperibilità e una migliore conformità da parte del consumatore. Le farmacie online forniscono medicinali a domicilio e forniscono avvisi medici e sconti sui prodotti farmaceutici autorizzati. Lo sviluppo dei servizi online, l'uso di Internet e la consapevolezza riguardo all'automedicazione per i prodotti da banco sono fattori sostanziali che contribuiscono alla crescita delle vendite delle farmacie online. L'istruzione sul trattamento primario e sui farmaci stimolerà lo sviluppo del mercato.
Analisi regionale:
In base alla geografia, il mercato del trattamento dell'anemia falciforme è suddiviso in cinque regioni chiave: Nord America, Europa, Asia Pacifico, Sud e Centro America e Medio Oriente e Africa. Il mercato in Nord America è stato analizzato con un'attenzione particolare a tre paesi principali: Stati Uniti, Canada e Messico. Il Medio Oriente e l'Africa hanno detenuto la quota maggiore del mercato del trattamento dell'anemia falciforme nel 2022. L'aumento del reddito disponibile, la crescente domanda di nutrizione mirata, la crescente consapevolezza riguardo al trattamento dell'anemia falciforme e agli integratori sono alcuni dei fattori principali che spingono la crescita del mercato.
Il mercato dei trattamenti per l'anemia falciforme in Nigeria ha detenuto la quota di mercato più grande nel 2022 ed è probabile che sia il mercato in più rapida crescita durante il periodo di previsione. In Nigeria, è stato segnalato che i bambini con SCD non frequentano la scuola e hanno scarsi risultati accademici a causa degli effetti fisici dell'SCD. Secondo uno studio intitolato "The Burden of Sickle Cell Disease", pubblicato nella National Library of Medicine, l'anemia falciforme colpisce più di 20.000 persone su 1.000.000 nella popolazione nigeriana. Secondo uno studio intitolato "Impact of Sickle Cell Disease on Affected Individuals in Nigeria", pubblicato nella National Library of Medicine, la Nigeria è considerata il paese con il più alto tasso di anemia falciforme nell'Africa subsahariana, che colpisce il 2-3% della popolazione. Secondo l'OMS e il Ministero della Salute nigeriano, il 25% della popolazione totale del paese è portatore di geni mutati che causano il disturbo genetico. Secondo l'articolo "Sickle Cell Advocates in Nigeria Urge Authorities to Take Firm Stand on Interventions", pubblicato su VOA, si stima che ogni anno circa 100.000 bambini ricevano una diagnosi di questa malattia e che fino all'80% dei bambini in Nigeria muoia prima di aver compiuto 5 anni.
Tendenza futura del mercato dei trattamenti per l'anemia falciforme:
Estensione della pipeline di nuovi farmaci e vaccini
La R&S di nuovi farmaci è considerata la strategia migliore; di conseguenza, la pipeline di farmaci/vaccini SCD sta diventando sempre più solida. Le partnership pubblico-private stanno accelerando le attività di ricerca relative al trattamento dell'anemia falciforme.
Nella tabella seguente sono menzionati alcuni farmaci/vaccini SCD in fase di sviluppo clinico:
Farmaci/vaccini/composti per la malattia delle cellule falciformi in fase di sviluppo clinico
Farmaco
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Sviluppatore
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Fase di sperimentazione clinica
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Inclacumab | Pfizer | Fase III |
Voxelotore | Pfizer | Fase III |
Codice articolo: GBT021601 | Pfizer | Fase II |
Codice PF-07209326 | Pfizer | Fase II |
Modello RG6107 | Roche | Fase II |
Codice articolo: GSK4172239D | GSK | Fase I |
TRAVE–101 | Terapie a fascio | Fase I/II |
Codice HGB-206 | Azienda Bio-Bird, Inc. | Fase I/II |
Codice HGB-210 | Azienda Bio-Bird, Inc. | Fase III |
ALXN1820 | Alessio | Fase II |
NCT05714969 | Takeda Pharmaceutical Company Limited | Fase 2b |
NCT03997760 | Takeda Pharmaceutical Company Limited | Fase I |
Fonte: sito Web aziendale, analisi di The Insight Partners
Pertanto, si prevede che il crescente numero di farmaci/vaccini SCD in fase di sviluppo clinico stimolerà la crescita del mercato in futuro.
Approfondimenti regionali sul mercato dei trattamenti per l'anemia falciforme
Le tendenze regionali e i fattori che influenzano il mercato del trattamento della malattia delle cellule falciformi durante il periodo di previsione sono stati ampiamente spiegati dagli analisti di Insight Partners. Questa sezione discute anche i segmenti del mercato del trattamento della malattia delle cellule falciformi e la geografia in Nord America, Europa, Asia Pacifico, Medio Oriente e Africa e America meridionale e centrale.
- Ottieni i dati specifici regionali per il mercato del trattamento dell'anemia falciforme
Ambito del rapporto di mercato sul trattamento dell'anemia falciforme
Attributo del report | Dettagli |
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Dimensioni del mercato nel 2022 | 1,16 miliardi di dollari USA |
Dimensioni del mercato entro il 2030 | 4,69 miliardi di dollari USA |
CAGR globale (2022-2030) | 19,1% |
Dati storici | 2020-2021 |
Periodo di previsione | 2023-2030 |
Segmenti coperti | Per trattamento
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Regioni e Paesi coperti | America del Nord
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Leader di mercato e profili aziendali chiave |
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Densità degli attori del mercato: comprendere il suo impatto sulle dinamiche aziendali
Il mercato del trattamento della malattia delle cellule falciformi sta crescendo rapidamente, spinto dalla crescente domanda degli utenti finali dovuta a fattori quali l'evoluzione delle preferenze dei consumatori, i progressi tecnologici e una maggiore consapevolezza dei benefici del prodotto. Con l'aumento della domanda, le aziende stanno ampliando le loro offerte, innovando per soddisfare le esigenze dei consumatori e capitalizzando sulle tendenze emergenti, il che alimenta ulteriormente la crescita del mercato.
La densità degli operatori di mercato si riferisce alla distribuzione di aziende o società che operano in un particolare mercato o settore. Indica quanti concorrenti (operatori di mercato) sono presenti in un dato spazio di mercato in relazione alle sue dimensioni o al valore di mercato totale.
Le principali aziende che operano nel mercato del trattamento dell'anemia falciforme sono:
- Novartis AG
- Pfizer Inc
- Emmaus Life Sciences Inc
- Teva Pharmaceutical Industries Ltd.
- Società Bristol-Myers Squibb
Disclaimer : le aziende elencate sopra non sono classificate secondo un ordine particolare.
- Ottieni una panoramica dei principali attori del mercato del trattamento delle anemia falciforme
Scenario competitivo e aziende chiave:
Alcuni dei principali attori che operano nel mercato globale del trattamento dell'anemia falciforme sono Novartis AG, Pfizer Inc, Emmaus Life Sciences Inc, Teva Pharmaceutical Industries Ltd., Bristol-Myers Squibb Company, Siklos, Mylan NV, Taj Pharmaceuticals Limited e Apotex. Queste aziende si concentrano sullo sviluppo di nuove tecnologie, sui progressi nei prodotti esistenti e sull'espansione dell'impronta geografica per soddisfare la crescente domanda dei consumatori in tutto il mondo ed espandere la loro gamma di prodotti in portafogli specializzati. Le aziende che operano nel mercato globale del trattamento dell'anemia falciforme stanno implementando varie strategie inorganiche e organiche. Alcune di esse sono menzionate di seguito:
- Nell'aprile 2023, la FDA statunitense ha concesso a Editas Medicine, Inc. la designazione di farmaco orfano per il suo EDIT-301, utilizzato per il trattamento dell'anemia falciforme.
- Nell'ottobre 2022, Pfizer Inc. ha completato l'acquisizione di Global Blood Therapeutics, Inc., impegnata nello sviluppo e nella commercializzazione di farmaci per il trattamento della SCD.
- Nel febbraio 2022, Global Blood Therapeutics Inc. ha ricevuto l'autorizzazione all'immissione in commercio per Oxbryta per il trattamento dell'anemia emolitica causata da SCD nei pazienti adulti e pediatrici (12 anni e oltre) come monoterapia o in combinazione con idrossicarbamide.
- Historical Analysis (2 Years), Base Year, Forecast (7 Years) with CAGR
- PEST and SWOT Analysis
- Market Size Value / Volume - Global, Regional, Country
- Industry and Competitive Landscape
- Excel Dataset
Report Coverage
Revenue forecast, Company Analysis, Industry landscape, Growth factors, and Trends
Segment Covered
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Regional Scope
North America, Europe, Asia Pacific, Middle East & Africa, South & Central America
Country Scope
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to country scope.
Frequently Asked Questions
The originators segment dominated the sickle cell disease treatment market and accounted for the largest market share in 2022.
The direct tender segment dominated the sickle cell disease treatment market and accounted for the largest market share in 2022.
Based on route of administration, the oral segment took the forefront leaders in the worldwide sickle cell disease market by accounting largest share in 2022 and is expected to continue to do so till the forecast period.
Answer: - Novartis AG, Pfizer Inc, Emmaus Life Sciences Inc, Teva Pharmaceutical Industries Ltd., Bristol-Myers Squibb Company, Siklos, Mylan NV, Taj Pharmaceuticals Limited, and Apotex among others are among the leading companies operating in the sickle cell disease treatment market.
Increasing prevalence of sickle cell disease and government and private sector's initiative to raise awareness about sickle cell disease are the most significant factors responsible for the overall market growth.
Sickle cell disease treatment market is segmented by countries comprising of North America, Europe, Asia Pacific, Middle East & Africa, and South & Central America
Sickle cell disease (SCD) is the most common inherited blood disorder that affects the red blood cells. Treatments for SCD can relieve pain and help prevent complications related with the disease. SCD is identified with a simple blood test. In addition, SCD can be detected while the baby is in the womb. Diagnostic tests such as amniocentesis and chorionic villus sampling are done before the baby is born, which helps to check the chromosomal or genetic abnormalities in the baby. A bone marrow transplant can cure SCD. The transplant needs a donor who’s healthy, genetic match, such as a sibling. However, only about 18% of people with SCD have a compatible donor. In addition, there are complications and risks involved with a transplant.
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The List of Companies - Sickle Cell Disease Treatment Market
- Novartis AG
- Pfizer Inc
- Emmaus Life Sciences Inc
- Teva Pharmaceutical Industries Ltd.
- Bristol-Myers Squibb Company
- Siklos
- Mylan NV
- Taj Pharmaceuticals Limited
- Apotex
The Insight Partners performs research in 4 major stages: Data Collection & Secondary Research, Primary Research, Data Analysis and Data Triangulation & Final Review.
- Data Collection and Secondary Research:
As a market research and consulting firm operating from a decade, we have published and advised several client across the globe. First step for any study will start with an assessment of currently available data and insights from existing reports. Further, historical and current market information is collected from Investor Presentations, Annual Reports, SEC Filings, etc., and other information related to company’s performance and market positioning are gathered from Paid Databases (Factiva, Hoovers, and Reuters) and various other publications available in public domain.
Several associations trade associates, technical forums, institutes, societies and organization are accessed to gain technical as well as market related insights through their publications such as research papers, blogs and press releases related to the studies are referred to get cues about the market. Further, white papers, journals, magazines, and other news articles published in last 3 years are scrutinized and analyzed to understand the current market trends.
- Primary Research:
The primarily interview analysis comprise of data obtained from industry participants interview and answers to survey questions gathered by in-house primary team.
For primary research, interviews are conducted with industry experts/CEOs/Marketing Managers/VPs/Subject Matter Experts from both demand and supply side to get a 360-degree view of the market. The primary team conducts several interviews based on the complexity of the markets to understand the various market trends and dynamics which makes research more credible and precise.
A typical research interview fulfils the following functions:
- Provides first-hand information on the market size, market trends, growth trends, competitive landscape, and outlook
- Validates and strengthens in-house secondary research findings
- Develops the analysis team’s expertise and market understanding
Primary research involves email interactions and telephone interviews for each market, category, segment, and sub-segment across geographies. The participants who typically take part in such a process include, but are not limited to:
- Industry participants: VPs, business development managers, market intelligence managers and national sales managers
- Outside experts: Valuation experts, research analysts and key opinion leaders specializing in the electronics and semiconductor industry.
Below is the breakup of our primary respondents by company, designation, and region:
Once we receive the confirmation from primary research sources or primary respondents, we finalize the base year market estimation and forecast the data as per the macroeconomic and microeconomic factors assessed during data collection.
- Data Analysis:
Once data is validated through both secondary as well as primary respondents, we finalize the market estimations by hypothesis formulation and factor analysis at regional and country level.
- Macro-Economic Factor Analysis:
We analyse macroeconomic indicators such the gross domestic product (GDP), increase in the demand for goods and services across industries, technological advancement, regional economic growth, governmental policies, the influence of COVID-19, PEST analysis, and other aspects. This analysis aids in setting benchmarks for various nations/regions and approximating market splits. Additionally, the general trend of the aforementioned components aid in determining the market's development possibilities.
- Country Level Data:
Various factors that are especially aligned to the country are taken into account to determine the market size for a certain area and country, including the presence of vendors, such as headquarters and offices, the country's GDP, demand patterns, and industry growth. To comprehend the market dynamics for the nation, a number of growth variables, inhibitors, application areas, and current market trends are researched. The aforementioned elements aid in determining the country's overall market's growth potential.
- Company Profile:
The “Table of Contents” is formulated by listing and analyzing more than 25 - 30 companies operating in the market ecosystem across geographies. However, we profile only 10 companies as a standard practice in our syndicate reports. These 10 companies comprise leading, emerging, and regional players. Nonetheless, our analysis is not restricted to the 10 listed companies, we also analyze other companies present in the market to develop a holistic view and understand the prevailing trends. The “Company Profiles” section in the report covers key facts, business description, products & services, financial information, SWOT analysis, and key developments. The financial information presented is extracted from the annual reports and official documents of the publicly listed companies. Upon collecting the information for the sections of respective companies, we verify them via various primary sources and then compile the data in respective company profiles. The company level information helps us in deriving the base number as well as in forecasting the market size.
- Developing Base Number:
Aggregation of sales statistics (2020-2022) and macro-economic factor, and other secondary and primary research insights are utilized to arrive at base number and related market shares for 2022. The data gaps are identified in this step and relevant market data is analyzed, collected from paid primary interviews or databases. On finalizing the base year market size, forecasts are developed on the basis of macro-economic, industry and market growth factors and company level analysis.
- Data Triangulation and Final Review:
The market findings and base year market size calculations are validated from supply as well as demand side. Demand side validations are based on macro-economic factor analysis and benchmarks for respective regions and countries. In case of supply side validations, revenues of major companies are estimated (in case not available) based on industry benchmark, approximate number of employees, product portfolio, and primary interviews revenues are gathered. Further revenue from target product/service segment is assessed to avoid overshooting of market statistics. In case of heavy deviations between supply and demand side values, all thes steps are repeated to achieve synchronization.
We follow an iterative model, wherein we share our research findings with Subject Matter Experts (SME’s) and Key Opinion Leaders (KOLs) until consensus view of the market is not formulated – this model negates any drastic deviation in the opinions of experts. Only validated and universally acceptable research findings are quoted in our reports.
We have important check points that we use to validate our research findings – which we call – data triangulation, where we validate the information, we generate from secondary sources with primary interviews and then we re-validate with our internal data bases and Subject matter experts. This comprehensive model enables us to deliver high quality, reliable data in shortest possible time.