Rare Disease Treatment Market Insights and Growth by 2031
[調査レポート] 希少疾患治療市場規模は、2022 年に 1 億 9,352 万米ドルで、2030 年までに 4 億 9,606 万米ドルに達すると予想されています。 2022 年から 2030 年までに 11.70% の CAGR が記録されると推定されています。
分析情報とアナリストの見解:
米国では 3,000 万人以上が罹患している約 7,000 の希少疾患が生命を脅かしています。希少疾患における薬剤、生物学的製剤、機器の開発などの治療は、複雑な生物学や多くの希少疾患の自然史の理解の欠如など、困難を抱えています。希少疾患疾患の有病率が増加しており、難病を患う患者の集団が本質的に少ないためです。珍しい病気。米国 FDA は希少疾患に対して何百もの医薬品を承認していますが、ほとんどの希少疾患には FDA が承認した治療法がありません。
成長の推進要因と制約:
希少疾患の有病率の増加
米国食品医薬品局によると、この希少疾患に罹患している人は米国で 20 万人未満であり、2022 年の Cheisi Global Rare Disaster の記事によると、希少疾患は、年間患者 1 人あたりの大衆市場の疾患（PPPY）に比べて約 10 倍高い。さらに、欧州委員会公衆衛生局は、欧州連合内でこの病気に罹患した人は 2000 年に 1 人に過ぎないと述べています。カナダでも希少疾患に罹患する人は10,000人中5人未満です。同様に、reardiseaseday.org の 2022 年 2 月の更新によれば、約 3 億人が希少疾患を抱えて暮らしており、これは高い数字です。したがって、希少疾患に対する効果的かつ高度な治療ソリューションに対する需要は、高い負担と意識の高まりにより増加すると予想されます。これは、予測期間中に調査された市場の成長を促進すると予想されます。オンライン薬局、専門薬局、病院薬局など、希少疾患治療にさまざまな流通チャネルが使用されているため、希少疾患治療に対する需要が急増しています。
さらに、希少疾患の症例数の増加やワクチン接種を促進する取り組み、新たな治療法や新薬の発売、新薬の発売数の増加などの要因も考えられます。政府の有利な政策が市場全体の成長を押し上げています。
医薬品承認数の増加が希少疾患治療市場の成長を促進
医薬品調査と米国の製造業者は、2021年に約791件の希少希少疾患治療薬候補品の臨床試験を実施した。すべての臨床用オーファンドラッグのうち、168 件が希少がん、120 件が希少血液がん、56 件が神経疾患、192 件が遺伝性疾患、54 件が血液疾患、51 件が自己免疫疾患、36 件が感染症でした。 2021年、医薬品評価研究センター（CDER）により、希少疾患の治療薬として約26種類の新規希少疾病用医薬品が承認された。承認された製品の中には、Amondys 4、Bylvay、Welireg、Lumakras、Scemblix、Welireg、Cytalux、Besremiなどがある。 、エンパヴェリ、エフキーザ、エクスキビティ、フェキシニダゾール、ジンロンタなど。したがって、希少疾患薬の承認の増加と新しい希少疾病用医薬品の発売により、業界の成長が促進されると予想されます。
戦略的洞察
レポートの分割と範囲:
希少疾患治療市場は、方法別に投与経路 (ROA) に分割されています。 、すなわち、経口剤、注射剤などです。 2022 年の市場は注射剤セグメントが大半を占めました。市場はまた、生物製剤、低分子、バイオシミラーなどの薬剤の種類によっても分割されています。生物製剤セグメントは、2022 年に最大の市場シェアを保持しました。このセグメントは、他の製品と比較してその有効性に基づいて人気が高まっているため、2022 年から 2030 年にかけて最高の CAGR を記録すると予想されます。バイオテクノロジーと研究開発の進歩により、新しい生物製剤の開発が促進されています。希少疾患治療市場は、治療分野ごとに、腫瘍学、神経学的疾患、心血管疾患、筋骨格系疾患、感染症などに分類されています。腫瘍学分野は 2022 年に最大の市場シェアを保持し、2022 年から 2030 年にかけて最高の CAGR を記録すると予想されています。このセグメントの優位性は、希少がんの適応症の罹患率と再発率が高いことに起因すると考えられます。希少疾患治療市場は、流通チャネルごとに、病院薬局、オンライン薬局、専門薬局に分類されます。専門薬局セグメントは 2022 年に最大の市場シェアを保持しました。ただし、オンライン薬局は 2022 年から 2030 年にかけて最も高い CAGR を記録すると予想されます。世界中で病院薬局の数が増加し、使いやすさによるオンライン薬局の出現がこの分野の成長を後押ししています。
希少疾患治療市場は、地理に基づいて細分化されています。北米 (米国、カナダ、メキシコ)、欧州 (ドイツ、フランス、イタリア、英国、ロシア、その他の欧州)、アジア太平洋 (オーストラリア、中国、日本、インド、韓国、その他)アジア太平洋地域）、中東およびアフリカ (南アフリカ、サウジアラビア、UAE、その他の中東およびアフリカ)、南および中央アメリカ (ブラジル、メキシコ、およびその他の SCAM)。
セグメント分析:
希少疾患治療市場は薬剤の種類ごとに生物製剤、低分子薬、そしてバイオシミラー。生物製剤セグメントは、2022 年に最大の市場シェアを保持しました。このセグメントは、2022 年から 2030 年にかけて最高の CAGR を記録すると予想されています。バイオテクノロジー企業の進歩が進むことで、新規生物製剤の開発が促進されています。これは、高い標的特異性と、希少疾患を変革する生物学的製剤の可能性です。疾患治療市場。たとえば、2021年に米国FDAは、脊髄性筋萎縮症の治療に使用される遺伝子治療であるゾルゲンスマを承認しました。さらに、オーファンバイオ医薬品の特許満了件数の増加により、新規企業への道が開かれ、さまざまな希少疾患の治療に使用される薬価の引き下げにつながり、セグメント全体の成長が促進されると予想されます。
希少疾患治療市場、ROA 別 - 2022 年および 2030 年
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希少疾患治療市場は、投与経路 (ROA) 別に経口、注射などに分類されます。注射剤セグメントは 2022 年に最大の市場シェアを保持し、2022 年から 2030 年にかけて最高の CAGR を記録すると予想されています。これは、希少疾患の治療のための新しい注射剤の新発売に携わる企業の数が増加していることに起因すると考えられます。たとえば、2021 年 2 月に米国 FDA は Sarepta Therapeutics を承認しました。デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の治療用AMONDYS 45（カシメルセン注射剤）。経口セグメントが注射可能なセグメントに続きました。市場の主要企業も新製品のイノベーションに取り組んでいます。たとえば、2022年7月にファイザー社は、ALK陽性炎症性筋線維芽細胞性腫瘍（IMT）の小児および成人患者の治療を目的としたザルコリ（クリゾチニブ）の米国FDA承認を取得し、疾患が進行するまで250mgの用量で経口投与される。
地域分析:
地理に基づいて、世界の希少疾患治療市場は分割されています。北米、ヨーロッパ、アジア太平洋、南および南の 5 つの主要地域に分かれています。中央アメリカ、中東、およびアフリカ。 2022 年、北米は世界の希少疾患治療市場規模で最大のシェアを獲得しました。アジア太平洋地域は、2022年から2030年にかけて最も高いCAGRを記録すると推定されています。北米の希少疾患治療市場は、希少疾患治療を受ける肥満人口の増加と北部地域での希少疾患の蔓延により、過去数年で大幅な成長を遂げています。アメリカと希少疾患治療の進歩。北米は、2022 年の世界の希少疾患治療市場で最大のシェアを占めます。北米の希少疾患治療市場は、希少疾患の負荷の増大により、過去数年で大幅な成長を遂げました。アジア太平洋地域は、世界の希少疾患治療市場で最も急速に成長している地域を占めています。この成長はいくつかの要因によるものであり、満たされていない医療ニーズの増加、希少疾患の有病率の増加、希少疾患治療の需要が利用可能になったことにより、未開発市場および新興市場における希少疾患治療の高い潜在力が原動力となっています。
さらに、希少疾患市場における新興国経済は、強化された医療サービスに対する需要の高まり、医療インフラの改善への多額の投資、医療分野のイノベーションの発展により、急速に発展しています。業界。希少疾患治療の需要は新興国に限定されず、発展途上国でも見られます。希少疾患治療市場における企業の貢献などの要因が、希少疾患治療市場の成長をさらに推進します。たとえば、2021年10月、アストラゼネカは、好酸球性食道炎（EoE）の治療薬として、米国食品医薬品局（FDA）からテゼペルマブの希少疾病用医薬品指定を取得した。これらの製品は患者のコンプライアンスを高め、消費者層の拡大と市場の収益増加につながる可能性があります。
業界の発展と将来の機会:
世界の希少疾患治療市場で活動する主要企業が講じたさまざまな取り組みを以下に示します。
- 2021 年 8 月、Zevra Therapeutics は Acer を買収し、希少疾患の商用エコシステムへの参入を目指して 9,100 万ドルで買収しました。
- 2021 年、Orphan Technologies はアメリカのバイオテクノロジー企業 Retrophin Inc. を 9,000 万ドルで買収しました。 。この取り決めには、まったく新しい酵素補充療法である OT-58 が含まれています。同社は古典的ホモシスチン尿症を治療するための第 1/2 相臨床試験を行っています。
- 2021 年 10 月、UCB と Ra Pharmaceuticals Inc. は合併契約を締結し、これに基づいて UCB は改善を目的として Ra Pharma を買収しました。
- 2023 年 7 月、アレクシオンとアストラゼネカ希少疾患は、前臨床遺伝子治療プログラムのポートフォリオの最終購入およびライセンス契約を締結し、この契約は、補完的なパイプライン資産と革新的な技術を追加して、次世代ゲノム医薬品を推進するために実施されました。この買収は 133 億ドル相当であり、市場に高い成長機会を提供することで同社の希少疾患製品ポートフォリオを強化しました。
競争環境と主要企業:
F. Hoffmann-La Roche Ltd.、Pfizer, Inc.、PTC Therapeutics、Novartis AG、武田薬品工業、Bayer AG、AbbVie Inc.、Merck & Ltd.このレポートでは、Co. Inc. および Bristol Myers Squibb が提供されています。市場には、F-Hoffmann La Roche Ltd.、Novartis AG、Bayer AG など、希少疾患治療市場で事業を展開する主要企業がいくつかあります。これらの企業は、希少疾患治療市場で製品イノベーション戦略を採用し、進化する顧客の需要に応え、ブランド名を維持することができます。
Report Coverage
Revenue forecast, Company Analysis, Industry landscape, Growth factors, and Trends
Segment Covered
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to segments covered.
Regional Scope
North America, Europe, Asia Pacific, Middle East & Africa, South & Central America
Country Scope
This text is related
to country scope.
- F. Hoffmann-La Roche Ltd.
- Pfizer, Inc.
- PTC Therapeutics
- Novartis AG
- Takeda Pharmaceutical Company
- Bayer AG
- AbbVie Inc.
- Merck & Co. Inc.
- Bristol Myers Squibb
The Insight Partners performs research in 4 major stages: Data Collection & Secondary Research, Primary Research, Data Analysis and Data Triangulation & Final Review.
- Data Collection and Secondary Research:
As a market research and consulting firm operating from a decade, we have published and advised several client across the globe. First step for any study will start with an assessment of currently available data and insights from existing reports. Further, historical and current market information is collected from Investor Presentations, Annual Reports, SEC Filings, etc., and other information related to company’s performance and market positioning are gathered from Paid Databases (Factiva, Hoovers, and Reuters) and various other publications available in public domain.
Several associations trade associates, technical forums, institutes, societies and organization are accessed to gain technical as well as market related insights through their publications such as research papers, blogs and press releases related to the studies are referred to get cues about the market. Further, white papers, journals, magazines, and other news articles published in last 3 years are scrutinized and analyzed to understand the current market trends.
- Primary Research:
The primarily interview analysis comprise of data obtained from industry participants interview and answers to survey questions gathered by in-house primary team.
For primary research, interviews are conducted with industry experts/CEOs/Marketing Managers/VPs/Subject Matter Experts from both demand and supply side to get a 360-degree view of the market. The primary team conducts several interviews based on the complexity of the markets to understand the various market trends and dynamics which makes research more credible and precise.
A typical research interview fulfils the following functions:
- Provides first-hand information on the market size, market trends, growth trends, competitive landscape, and outlook
- Validates and strengthens in-house secondary research findings
- Develops the analysis team’s expertise and market understanding
Primary research involves email interactions and telephone interviews for each market, category, segment, and sub-segment across geographies. The participants who typically take part in such a process include, but are not limited to:
- Industry participants: VPs, business development managers, market intelligence managers and national sales managers
- Outside experts: Valuation experts, research analysts and key opinion leaders specializing in the electronics and semiconductor industry.
Below is the breakup of our primary respondents by company, designation, and region:
Once we receive the confirmation from primary research sources or primary respondents, we finalize the base year market estimation and forecast the data as per the macroeconomic and microeconomic factors assessed during data collection.
- Data Analysis:
Once data is validated through both secondary as well as primary respondents, we finalize the market estimations by hypothesis formulation and factor analysis at regional and country level.
- Macro-Economic Factor Analysis:
We analyse macroeconomic indicators such the gross domestic product (GDP), increase in the demand for goods and services across industries, technological advancement, regional economic growth, governmental policies, the influence of COVID-19, PEST analysis, and other aspects. This analysis aids in setting benchmarks for various nations/regions and approximating market splits. Additionally, the general trend of the aforementioned components aid in determining the market's development possibilities.
- Country Level Data:
Various factors that are especially aligned to the country are taken into account to determine the market size for a certain area and country, including the presence of vendors, such as headquarters and offices, the country's GDP, demand patterns, and industry growth. To comprehend the market dynamics for the nation, a number of growth variables, inhibitors, application areas, and current market trends are researched. The aforementioned elements aid in determining the country's overall market's growth potential.
- Company Profile:
The “Table of Contents” is formulated by listing and analyzing more than 25 - 30 companies operating in the market ecosystem across geographies. However, we profile only 10 companies as a standard practice in our syndicate reports. These 10 companies comprise leading, emerging, and regional players. Nonetheless, our analysis is not restricted to the 10 listed companies, we also analyze other companies present in the market to develop a holistic view and understand the prevailing trends. The “Company Profiles” section in the report covers key facts, business description, products & services, financial information, SWOT analysis, and key developments. The financial information presented is extracted from the annual reports and official documents of the publicly listed companies. Upon collecting the information for the sections of respective companies, we verify them via various primary sources and then compile the data in respective company profiles. The company level information helps us in deriving the base number as well as in forecasting the market size.
- Developing Base Number:
Aggregation of sales statistics (2020-2022) and macro-economic factor, and other secondary and primary research insights are utilized to arrive at base number and related market shares for 2022. The data gaps are identified in this step and relevant market data is analyzed, collected from paid primary interviews or databases. On finalizing the base year market size, forecasts are developed on the basis of macro-economic, industry and market growth factors and company level analysis.
- Data Triangulation and Final Review:
The market findings and base year market size calculations are validated from supply as well as demand side. Demand side validations are based on macro-economic factor analysis and benchmarks for respective regions and countries. In case of supply side validations, revenues of major companies are estimated (in case not available) based on industry benchmark, approximate number of employees, product portfolio, and primary interviews revenues are gathered. Further revenue from target product/service segment is assessed to avoid overshooting of market statistics. In case of heavy deviations between supply and demand side values, all thes steps are repeated to achieve synchronization.
We follow an iterative model, wherein we share our research findings with Subject Matter Experts (SME’s) and Key Opinion Leaders (KOLs) until consensus view of the market is not formulated – this model negates any drastic deviation in the opinions of experts. Only validated and universally acceptable research findings are quoted in our reports.
We have important check points that we use to validate our research findings – which we call – data triangulation, where we validate the information, we generate from secondary sources with primary interviews and then we re-validate with our internal data bases and Subject matter experts. This comprehensive model enables us to deliver high quality, reliable data in shortest possible time.
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